Bài thuyết trình Các giai đoạn nghiên cứu thuốc và ảnh hưởng của FDA lên quá trình nghiên cứu và phát triển thuốc

Ố

Ứ

Ạ NG C A FDA LÊN

CÁC GIAI ĐO N NGHIÊN C U THU C Ủ ƯỞ Ả VÀ NH H QUÁ TRÌNH NC & PTT

Thành Viên Nhóm 4

ọ ồ ỳ Đ ng Ng c Hu nh Anh

ọ ị Bùi Th Ng c Trâm

ị ồ ầ Tr n Th H ng

ị ố Bùi Th T Thiên

ườ ầ ị Tr n Th Thu H ng

ươ ị Tr ng Th Trúc Ly

ị ế ặ Đ ng Th Y n Thu

ề ỹ Lê M Hi n

ị Phan Th Ty Na

10. Hu nh Ng c Chi

ọ ỳ

11. Tr n Th B o Liên

ị ả ầ

12. T Th Hu

ạ ị ế

13. Châu Th Ng c Di m

ễ ọ ị

14. Bùi Th Hi u

ế ị

15. Hu nh Th Chi

ỳ ị

16. H Th Lan Anh

ồ ị

17. D ng H u S n

ươ ữ ơ

18. Ph m Th Y n Nhi

ị ế ạ

19. Hu nh Th M L

ị ỹ ệ ỳ

20. Vòng Tri u Vĩ

ề

21. M c Nh t Anh

ự ạ

22. Tr n Khánh Duy

ầ

23. Đoàn Đ c Hi u

24. Phan Phi Hi uế

ứ ế

25. Nguy n Chánh Phi

ễ

ữ

ậ Thu t Ng

FDA: (Food and Drug Administration). Thành

ị

ậ l p 1906 White Oat, Maryland. C quan ch u

ự

ệ

ẩ

ượ

ề trách nhi m v th c th m, d

ẩ c ph m,

ế ị

ế

vacine, thi

t b y t

, thú y

ề

ố

IND: Investigational New Drug (đi u tra thu c

m i)ớ

ứ

ụ

ố

NDA: New Drug Application ( ng d ng thu c

m i) ớ

 1. Khám phá thu cố

Icon

 2. Nghiên c u ti n lâm sàng ứ

ề

Các giai đo n ạ nghiên c u ứ thu cố

Icon

 3. Nghiên c u lâm sàng trên ng

Icon ủ c a FDA

Icon

ứ ườ ướ ự i s giám sát i d

 4. FDA đánh giá h s xin c p phép đ ti n hành s n

ể ế ồ ơ ấ ả

Icon

ấ ố ớ xu t thu c m i

 5. FDA giám sát, b o đ m an toàn s d ng thu c sau khi

ử ụ ả ố

ị ườ ư đ a vào th tr ả ng

ứ

ể

ố

ớ Nghiên C u Và Phát Tri n Thu c M i

KHÁM PHÁ THU CỐ

Quá trình tìm ki m ế

Ị

Ụ

TÌM KI M Ế THU CỐ

XÁC Đ NH M C TIÊU

ĐÁNH GIÁ M C Ụ TIÊU

Ụ

Ơ

Ặ

Ụ Ề Ả

TH Ử NGHI M Ệ Ề TI N LÂM SÀNG

Ẫ

Ể

Ộ

Ạ

Ề Ể HI U V B NHỆ NGHIÊN C U Ứ Ề Ơ Ế V C CH Ệ B NH SINH, ĐI SÂU NGUYÊN NHÂN GÂY Ệ Ở Ấ C P B NH Ử Ộ Đ PHÂN T

Ị Ệ

Ấ

Ệ

M C TIÊU TI M NĂNG, Ỉ PH I CH RA Ậ Ự NÓ TH T S LIÊN QUAN T I Ớ Ệ B NH VÀ CÓ Ể TH TR LI U Ạ Ở Ộ B I M T LO I THU CỐ

M C TIÊU LÀ Ộ Ế TÌM KI M M T Ử Đ N PHÂN T NÓI CHUNG, NH Ư Ặ Ộ M T GEN HO C M T LO I PROTEIN NÀO ĐÓ CÓ LIÊN Ộ Ế QUAN Đ N M T B NH NH T Đ NHỊ

Ộ M T PHÂN Ử T HO C Ấ CH T D N CÓ TH TÁC Ộ Đ NG VÀO Ụ M C TIÊU ĐÃ Ể Ặ Đ T RA Đ THAY Đ I Ổ Ế TI N TRÌNH B NHỆ

Ứ

Ề

NGHIÊN C U TI N LÂM SÀNG

Ụ

M C ĐÍCH

ự

ơ ế

ụ

ủ

• C ch tác d ng c a

IN VIVO

thu cố • Xác đ nh d

ượ Đ c th c ệ hi n trên sinh ậ ố v t s ng ặ ơ ho c c quan s ngố

• Thu c có đ c tính hay

ị ượ ộ c đ ng ố ượ ự ủ c l c c a thu c ố ộ không.

IN VITRO

ượ ệ

• Etc

ự Đ c th c ế hi n trên t bào s ng ố

Ứ

NGHIÊN C U LÂM SÀNG

Ứ

NGHIÊN C U LÂM SÀNG

PHASE 4

PHASE 3

PHASE 2

PHASE 1

FDA

CH P Ấ

NH NẬ

20100 ng

iườ

100500 iườ ng

iườ

+1000 ng

10005000 iườ

Ứ

NGHIÊN C U LÂM SÀNG

ế

ệ

Phase 1

ề ượ

c lý lâm sàng

ề ộ

ạ

 Ti n hành v i 20100 b nh nhân ớ  Đánh giá v d  Kh o sát v đ c tính, kho ng dung n p ố ượ ộ

thu c, thông s d

ể

ả c đ ng ề

: ki m tra v tính an toàn trên

ả ố  M c đích ụ ườ ủ

ố i c a thu c

Ứ

NGHIÊN C U LÂM SÀNG

ế

ệ

Phase 2

ể

ử

ệ

ạ

ử ộ

ươ

 Ti n hành trên kho ng 100500 b nh nhân ả  Ki m soát th nghi m lâm sàng ệ  Các th nghi m giai đo n 2: đ an toàn, hi u ộ ố ng tác thu c

ự l c, đ c tính và t

ụ

 M c đích ụ

ủ

ố

ạ

ụ ắ ể : ki m tra các tác d ng ph ng n ể ả h n có th x y ra và r i ro do thu c gây ra

Ứ

NGHIÊN C U LÂM SÀNG

ế

ệ

Phase 3

ở ộ

ệ

ệ ự

ử

ộ

ạ

 Ti n hành trên kho ng 10005000 b nh nhân ả  M r ng th nghi m lâm sàng ử  Các th nghi m giai đo n 3: đ an toàn, hi u l c, đ c tính, ộ ệ

ố

ớ

ả

so sánh v i thu c khác, đóng gói, b o qu n

ể

ố

ệ : ki m tra đ an toàn, tác d ng và m i quan h

ơ ủ

ố

 M c đích ụ ữ ợ gi a l

ử

ố

ệ

ấ

ụ ộ ố i ích và m i nguy c c a thu c  Đây là th nghi m dài nh t và t n kém nh t ấ

Ứ

NGHIÊN C U LÂM SÀNG

Phase 1

Phase 2

Phase 3

ố

ồ ơ

ớ

ấ

ậ

ậ ồ ơ

ấ

H s đăng ký thu c m i ấ (NDA) và Ch p thu n – Ch p ủ thu n h s xin c p phép c a FDA

Ứ

NGHIÊN C U LÂM SÀNG

ế

ố ượ ư

ị ườ

c đ a vào th tr

Phase 4

ậ ữ ệ

ế ụ

ặ ươ

ụ

ả

 Ti n hành sau khi thu c đ  Ti p t c thu th p d li u và báo cáo cho FDA  G m: tác d ng ph hi m g p, t ố ụ ế

ng tác thu c, ADR, c nh

ồ giác d

ể ừ ố

ố ở

ch i thu c

ạ giai đo n này.

ố

ệ

ả

cượ  FDA v n có th t ẫ  M c đích ụ

: đánh giá an toàn và hi u qu thu c

ủ

ưở

nh h

ng c a FDA lên

ứ

Ả quá trình nghiên c u & ố ể phát tri n thu c

Ả

ƯỞ

NH H

Ủ NG C A FDA

Ả

ƯỞ

NH H

Ủ NG C A FDA

ườ ướ ự

i s giám sát

i d

ứ Nghiên c u lâm sàng trên ng ủ c a FDA

ể ế

ồ ơ

ả

ố

ấ

ấ FDA đánh giá h s xin c p phép đ ti n hành s n ớ xu t thu c m i

ả ả

ử ụ

ố

ị ườ

ư

FDA giám sát, b o đ m an toàn s d ng thu c sau khi đ a vào th tr

Ả

ƯỞ

NH H

Ủ NG C A FDA

ứ

ườ ướ ự

i s giám sát

i d

Nghiên c u lâm sàng trên ng ủ c a FDA

ộ ồ ơ ể ị ứ ề ế ả (K t qu nghiên c u ti n FDA ki m đ nh các thông tin trong b h s IND

ơ ế ạ ộ ủ ứ ấ ố ọ ị ể lâm sàng, C u trúc hóa h c, c ch ho t đ ng c a ng viên thu c,V trí có th

ử ụ ủ ế ệ ạ ố gây ra tác d ng c a viên thu c,K ho ch th nghi m lâm sàng)

ứ ộ ồ ơ ố ể ệ ả ậ : FDA ki m tra toàn b h s g c IND (đ m các tình nguy n viên, Ch ng nh n

ệ ề ặ ấ ọ không g p v n đ không rõ lý do và nghi m tr ng)

ế ị ứ ề ồ ườ ế FDA có quy n quy t đ nh đ ng ý ti n hành nghiên c u lâm sàng trên ng i.

ặ ừ ữ ứ ồ ờ ầ Đ ng th i, FDA cũng có nh ng yêu c u hoãn ho c d ng quá trình nghiên c u

lâm sàng

Ả

ƯỞ

NH H

Ủ NG C A FDA

ấ

ố

ế

ả

ể ồ ơ FDA đánh giá h s xin c p phép đ ớ ấ ti n hành s n xu t thu c m i

ộ ứ ố : Quá trình khám phá thu c, Nghiên c u N p NDA (New Drug Application)

ệ ề ử ti n lâm sàng, Th nghi m lâm sàng

ứ ấ ầ ướ : yêu công ty c u cung c p thêm thông tin và nghiên c u tr c khi

 C p phép ấ

ế ị ấ ượ ư quy t đ nh c p phép đ c đ a ra

ệ ấ ố ớ ồ ơ : vi c xem xét thu c m i FDA xem có nên c p phép h s

 T ch i c p phép ừ ố ấ

ư ế ề ệ không và đi u ki n nh th nào

Ả

ƯỞ

NH H

Ủ NG C A FDA

ả ả

ử ụ

ố

ị ườ

ư

FDA giám sát, b o đ m an toàn s d ng thu c sau khi đ a vào th tr

ố ượ

ẫ

c bán ra th tr

ữ ệ ng, các d li u v n ti p ữ ệ

ế ị ườ c thu th p và báo cáo cho FDA. Các d li u bao ươ

ụ ế

ặ

ố ng tác thu c, ADR,

Sau khi thu c đ ậ ụ ượ t c đ ụ ồ g m: tác d ng ph hi m g p, t ượ ả c nh giác d c

ỗ ơ ở ả

ả

ấ M i c s s n xu t đ u ph i tuân th đúng ấ ề ẫ ủ

ủ ố ố

ề ự

ả

ấ

ng d n c a FDA v th c hành s n xu t thu c t

ả S n xu t: ướ h (GMP)

VÍ D Ụ

ạ ượ

ẩ

ộ

 Zidovudine hay còn g i là azidothymidine (AZT) là m t lo i d

ọ ụ

ả

ẩ

ố

ượ ế

ủ ệ

ự ể

ề

ạ

ộ

ố

ị

c ph m. Vào ngày 20 ậ ỳ tháng 3 năm 1987, C c qu n lý Th c ph m và D c ph m Hoa K công nh n thu c ậ AZT, m t lo i thu c đi u tr có th làm ch m ti n trình c a b nh HIV/AIDS.

ố

ứ

ố

ủ

ụ

 Trong quá trình nghiên c u hay s d ng thu c, các nhà nghiên c u phát hi n ra nh ng ụ

ệ ộ

ố

ề

ượ ử ụ

ợ ợ ầ

c s d ng ph bi n. AZT đ

ử ụ ộ ổ ế ố

ầ ế

ứ

ả

ừ

ậ

ộ

ờ

ữ ườ ng h p này. AZT là m t thu c ượ ổ c t ng h p l n đ u tiên vào năm 1964 ư ị ạ ứ

ề ứ ề ệ

ế

ọ

ứ

ế

ả

ộ

ườ

ứ

ộ

ắ ượ i. đ n năm 1987, AZT đ

ứ ề

ố

ứ tác d ng khác c a thu c. AZT là m t ví d cho tr ị đi u tr HIV đ ộ ự ị trong m t d án nghiên c u thu c đi u tr ung th . Tuy nhiên , k t qu nghiên c u ả không kh quan. Do v y, nghiên c u v AZT b t m d ng trong m t th i gian dài. ệ Đ n năm 1985, các nhà khoa h c Vi n nghiên c u ung th Hoa Kì (NCI) đã phát hi n ượ ư ờ c đ a vào AZT có kh năng c ch virus HIV. M t th i gian ng n sau đó, AZT đ ậ ế nghiên c u lâm sàng trên ng c FDA ch ng nh n là m t ị thu c đi u tr HIV(Broder,2010).