intTypePromotion=1
zunia.vn Tuyển sinh 2024 dành cho Gen-Z zunia.vn zunia.vn
ADSENSE
 » 
 » 

Hiệu quả điều trị bệnh suy tuỷ xương ở trẻ em tại Bệnh viện Truyền máu Huyết học từ 2012 – 2022

Chia sẻ: _ _ | Ngày: | Loại File: PDF | Số trang:9

Thêm vào BST
Báo xấu
2
lượt xem 1
download
 
  Download Vui lòng tải xuống để xem tài liệu đầy đủ

Bài viết đánh giá hiệu quả điều trị bệnh suy tủy xương ở trẻ em tại Bệnh viện Truyền máu Huyết học (BV.TMHH) từ 2012 - 2020. Phương pháp nghiên cứu: Mô tả hàng loạt ca, hồi cứu. Đối tượng nghiên cứu: 111 bệnh nhi chẩn đoán suy tủy xương được điều trị bằng ức chế miễn dịch (ƯCMD) và ghép tế bào gốc (TBG) tại BV.TMHH từ 2012-2020.

Chủ đề:

Bình luận(0) Đăng nhập để gửi bình luận!

Lưu

Nội dung Text: Hiệu quả điều trị bệnh suy tuỷ xương ở trẻ em tại Bệnh viện Truyền máu Huyết học từ 2012 – 2022

  1. KỶ YẾU CÁC CÔNG TRÌNH NGHIÊN CỨU KHOA HỌC CHUYÊN NGÀNH HUYẾT HỌC - TRUYỀN MÁU HIỆU QUẢ ĐIỀU TRỊ BỆNH SUY TUỶ XƯƠNG Ở TRẺ EM TẠI BỆNH VIỆN TRUYỀN MÁU HUYẾT HỌC TỪ 2012 – 2022 Huỳnh Mỹ Trân1 , Cai Thị Thu Ngân1 ,Võ Thị Thanh Trúc1 , Hồ Châu Minh Thư 1 , Võ Thị Kim Hoa2 TÓM TẮT 71 trên nhóm bệnh nhi suy tuỷ, do cải thiện trên cả Mục tiêu: Đánh giá hiệu quả điều trị bệnh tình trạng đáp ứng, OS và EFS. Bên cạnh đó, đối suy tủy xương ở trẻ em tại Bệnh viện Truyền với bệnh nhi không có người cho phù hợp hay máu Huyết học (BV.TMHH) từ 2012 - 2020. không có đủ điều kiện về kinh tế thì liệu pháp Phương pháp nghiên cứu: Mô tả hàng loạt ca, ƯCMD cũng là một sự lựa chọn hiệu quả. hồi cứu. Đối tượng nghiên cứu: 111 bệnh nhi Từ khoá: Suy tuỷ xương vô căn, ghép tế bào chẩn đoán suy tủy xương được điều trị bằng ức tạo máu, ức chế miễn dịch. chế miễn dịch (ƯCMD) và ghép tế bào gốc (TBG) tại BV.TMHH từ 2012-2020. Kết quả: SUMMARY Qua nghiên cứu 111 bệnh nhi (BN) suy tuỷ ghi THE EFFECTIVENESS IN THE nhận tỉ lệ BN suy tuỷ độ trung bình phụ thuộc TREATMENT OF APLASTIC ANEMIA truyền máu là 16,2%, nặng là 48,6% và rất nặng IN CHILDREN AT THE BLOOD là 35,2%. Nhóm điều trị với phác đồ ƯCMD có TRANSFUSION HAEMATOLOGY tỉ lệ đáp ứng chung là 70,9%. Phân loại mức độ HOSPITAL FROM 2012 – 2022 suy tuỷ không ảnh hưởng đến tỉ lệ đáp ứng. Tỉ lệ Aims: The primary purpose of this study is tái phát, tử vong và chuyển clone loạn sinh tủy to evaluate the treatment effectiveness of aplastic (MDS) lần lượt là 9,1%; 14,0% và 2,2%. Tỉ lệ anemia (AA) in children. Methods: A sống còn toàn bộ (OS) và tỉ lệ sống không biến retrospective case series study. Results: Among cố (EFS) tại thời điểm 5 năm lần lượt là 82,2% 111 pediatric patients, aplastic anemia severity và 64,5%. Nhóm điều trị với phác đồ dị ghép was categorized as moderate in around 16.2% of TBG ghi nhận 100% BN đạt đáp ứng hoàn toàn patients, severe in 48.6%, and very severe in (CR). Không ghi nhận trường hợp nào tái phát 35.2%. In the group treated with hoặc tử vong. Tỉ lệ OS và EFS tại thời điểm 5 immunosuppressive therapy (IST), the overall năm lần lượt là 100% và 93,1%. Kết luận: Ghép response rate was 70.9%. The severity of AA did TBG là phương pháp điều trị ưu tiên hàng đầu not affect the response rate. The rates of relapse, death, and progression to myelodysplastic syndrome (MDS) clone were 9.1%, 14.0%, and 1 Bệnh viện Truyền máu Huyết học 2.2%, respectively. The overall survival (OS) and 2 Đại học Y khoa Phạm Ngọc Thạch event-free survival (EFS) rates at 5 years were Chịu trách nhiệm chính: Huỳnh Mỹ Trân 82.2% and 64.5%. In the group treated with SĐT: 0932660142 allogeneic stem cell transplantation (SCT), 100% Email: huynhmytran96@gmail.com of patients achieved complete remission (CR). Ngày nhận bài: 30/7/2024 There were no cases of relapse or death. The OS Ngày phản biện khoa học: 01/8/2024 and EFS rates at 5 years were 100% and 93.1%, Ngày duyệt bài: 28/9/2024 616
  2. T¹P CHÝ Y häc viÖt nam tẬP 544 - th¸ng 11 - QuyỂN 2 - sè ĐẶC BIỆT - 2024 respectively. Conclusions: Allogeneic Từ những năm 2000, BV.TMHH đã áp hematopoietic SCT remains the preferred dụng liệu pháp ƯCMD hay dị ghép TBG để treatment option for pediatric AA due to the điều trị cho các BN chẩn đoán suy tuỷ xương improvement of response rate, OS, and EFS. vô căn. Bệnh viện đã có nhiều công trình However, for patients without a suitable donor or nghiên cứu về hiệu quả điều trị suy tủy bằng who lack the financial means, IST remains an cả hai phương pháp trên ở tất cả các nhóm effective alternative therapy. tuổi. Tuy nhiên đến nay vẫn chưa có nghiên Keywords: Aplastic anemia, allogeneic cứu riêng lẻ nào về hiệu quả điều trị suy tủy hematopoietic stem cell transplantation, xương trên đối tượng bệnh nhi. Chính vì thế, immunosuppressive therapy. chúng tôi thực hiện đề tài này. I. ĐẶT VẤN ĐỀ II. ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU Suy tủy xương là một rối loạn được đặc Thiết kế nghiên cứu: Nghiên cứu hồi trưng bởi tình trạng ức chế chức năng tủy cứu, mô tả loạt ca. xương gây ra giảm ba dòng tế bào máu tiến Đối tượng nghiên cứu: Tất cả bệnh nhi triển 7 . Bệnh lý hiếm gặp ở trẻ em, tỉ lệ mắc cao hơn, gấp 2 - 3 lần ở Châu Á so với ở Bắc mới được chẩn đoán suy tủy xương vô căn Mỹ và Châu Âu 6,11,13 . Hai phương pháp điều được điều trị bằng dị ghép TBG hoặc liệu pháp ƯCMD tại BV.TMHH từ 01/2012 đến trị bệnh suy tủy xương vô căn được sử dụng 12/2022. nhiều nhất hiện nay là liệu pháp ƯCMD và Tiêu chuẩn chọn mẫu: dị ghép TBG đồng loài. Nghiên cứu của • Bệnh nhi dưới 16 tuổi được chẩn đoán Dufour C. (2015) trên 563 trẻ em suy tuỷ cho suy tủy xương vô căn tại BV.TMHH từ tháng thấy OS sau 10 năm ở nhóm dị ghép TBG và 01/2012 đến tháng 12/2022. nhóm ƯCMD lần lượt là 91% và 87%. Tuy • Có chỉ định điều trị: suy tuỷ độ trung nhiên EFS sau 10 năm ở nhóm dị ghép TBG bình phụ thuộc truyền máu, nặng hoặc rất (87%) tốt hơn hẳn ở nhóm điều trị ƯCMD nặng. (33%) (p = 0,001) 5 . Những biến cố này bao gồm tử vong, kém đáp ứng, tái phát, xuất • Được điều trị bằng một trong hai phương pháp: dị ghép TBG hoặc ƯCMD. hiện clone tiểu huyết sắc tồ về đêm (PNH), Tiêu chuẩn loại trừ: Suy tủy xương bẩm bệnh ác tính và ghép sau khi thất bại với điều sinh, thứ phát, có bệnh lý ác tính đi kèm trị với liệu pháp ƯCMD 5 . Chính vì thế, dị ghép TBG là lựa chọn điều trị hàng đầu trong Phác đồ điều trị ghép tế bào gốc: • Huy động và thu thập tế bào gốc từ bệnh lý suy tuỷ xương vô căn. Tuy nhiên đối người cho, bảo quản tế bào gốc theo phác đồ với bệnh nhi không có người cho phù hợp của bệnh viện Truyền máu Huyết học. hay không có đủ điều kiện về kinh tế thì liệu • Phác đồ điều kiện hoá (ĐKH): Trước pháp ƯCMD cũng là một sự lựa chọn hiệu ghép người bệnh được điều kiện hóa bằng quả. phác đồ diệt tủy. 617
  3. KỶ YẾU CÁC CÔNG TRÌNH NGHIÊN CỨU KHOA HỌC CHUYÊN NGÀNH HUYẾT HỌC - TRUYỀN MÁU Bảng 1: Phác đồ điều kiện hoá Phác đồ điều trị - Cyclosphophamide/Thymogam/Fludarabine (Cy/hATG/Flu) - Cyclosphophamide/Grafalon/Fludarabine (Cy/rATG/Flu) - Cyclosphophamide/Thymogam (Cy/hATG) Phác đồ điều trị ức chế miễn dịch: Trong 111 bệnh nhi được điều trị ghép • Antithymocyte Globulin ngựa TBG tạo máu đồng loài (n=17) hoặc ƯCMD (Thymogam): 40mg/kg/ngày, truyền tĩnh (n=94), tuổi trung vị là 6,8 tuổi và nhóm tuổi mạch liên tục trong 4 ngày, từ ngày 1-4. ≤ 5 là thường gặp nhất. Giới nam chiếm ưu • Antithymocyte Globulin thỏ thế với tỉ lệ nam/nữ là 1,22. Biểu hiện lâm (Grafalon): 3.5mg/kg/ngày, truyền tĩnh mạch sàng chủ yếu của suy tủy xương là xuất từ 4 – 12 giờ trong 5 ngày, từ ngày 1-5. huyết (86,5%), thiếu máu (76,6%) và sốt • Cyclosporine A (CsA): 6-12mg/kg/ (71,2%). Xuất huyết và nhiễm trùng biểu ngày, chia đều 2 lần uống cách nhau 12 giờ, hiện đa dạng ở nhiều vị trí. Trong đó, xuất uống từ ngày 1, liên tục 6 tháng, sau đó giảm huyết da niêm và viêm phổi là thường gặp liều 25% mỗi 3 tháng, ngưng sau 18 tháng. nhất. Tỉ lệ BN suy tuỷ độ trung bình phụ Lưu ý, không dùng chung cùng lúc với nước thuộc truyền máu, nặng và rất nặng lần lượt ép bưởi. là 16,2%, 48,6% và 35,2%. • Methylprednisolone:1mg/kg/ngày, chia Hiệu quả điều trị của nhóm nghiên cứu đều 2 lần, liều đầu tiên dùng trước ATG 1 Tỉ lệ đáp ứng, tử vong và tái phát giờ, tiêm tĩnh mạch ngày 1-4, uống ngày 5- Ở nhóm điều trị ƯCMD: Trong số 94 BN 14, sau đó giảm liều dần và ngưng sau 2 được điều trị với ƯCMD, có 01 BN ngưng tuần. Lưu ý khác đường truyền ATG. điều trị với Antithymocyte globulin (ATG) Phương pháp thu thập và xử lý số liệu: do biến chứng sốc phản vệ với ATG. Tỉ lệ Các dữ liệu được thu thập theo phiếu thu đáp ứng chung (OR) và đáp ứng hoàn toàn thập dữ liệu sau đó được nhập vào máy tính. (CR) lần lượt là 70,9% và 54,8%. Mức độ Dữ liệu được nhập và phân tích bằng Excel suy tuỷ không ảnh hưởng đến tỉ lệ đáp ứng. 2016 và SPSS 20. Tỉ lệ OR tại thời điểm 3 tháng, 6 tháng và 12 tháng lần lượt là 32,3%; 53,8% và 64,6%. III. KẾT QUẢ NGHIÊN CỨU Mức độ suy tuỷ không ảnh hưởng đến tỉ lệ Trong thời gian từ tháng 1/2012 đến cộng dồn đạt đáp ứng theo thời gian (Hình 1, tháng 12/2022, chúng tôi ghi nhận 111 2). Tỉ lệ tái phát, tử vong và chuyển clone trường hợp thỏa mãn tiêu chuẩn chọn mẫu MDS là 9,1%; 14,0% và 2,2%. Nhiễm trùng với các đặc điểm như sau: nặng là nguyên nhân gây tử vong hàng đầu, Đặc điểm người bệnh trong mẫu tiếp theo là xuất huyết não. nghiên cứu 618
  4. T¹P CHÝ Y häc viÖt nam tẬP 544 - th¸ng 11 - QuyỂN 2 - sè ĐẶC BIỆT - 2024 Biểu đồ 1, 2: Biểu đồ Kaplan-Meier biểu diễn tỉ lệ cộng dồn đạt đáp ứng theo thời gian với liệu pháp ƯCMD (n = 93) Ở nhóm điều trị ghép TBG: tất cả BN đều mọc mảnh ghép và đạt đáp ứng hoàn toàn, có 1 trường hợp thải ghép thứ phát và không ghi nhận trường hợp nào tái phát và tử vong. Thời gian trung vị hồi phục bạch cầu đa nhân trung tính (BCĐNTT) là 14 ngày (dao động từ 10 – 27 ngày), hồi phục tiểu cầu là 19 ngày (dao động từ 11 – 63 ngày). Biểu đồ 3: Biểu đồ Kaplan-Meier biểu diễn tỉ lệ cộng dồn hồi phục BCĐNTT và tiểu cầu theo thời gian trong nhóm ghép TBG (n = 17) Tỉ lệ sống còn Tỉ lệ OS 5 năm của nhóm điều trị dị ghép TBG và ƯCMD lần lượt là 100% và 82,2%. Tỉ lệ EFS 5 năm của 2 nhóm điều trị lần lượt là 93,1% và 64,5%. Phác đồ điều trị không ảnh hưởng đến tỉ lệ OS và EFS 5 năm (p > 0,05). 619
  5. KỶ YẾU CÁC CÔNG TRÌNH NGHIÊN CỨU KHOA HỌC CHUYÊN NGÀNH HUYẾT HỌC - TRUYỀN MÁU Biểu đồ 4, 5: Biểu đồ Kaplan-Meier biểu diễn OS và EFS giữa 2 nhóm điều trị Phác đồ ƯCMD cải thiện tỉ lệ OS và EFS 5 năm ở nhóm suy tuỷ độ trung bình so với nhóm độ nặng và rất nặng (p < 0,05). Biểu đồ 6, 7: Biểu đồ Kaplan-Meier biểu diễn OS và EFS theo phân loại mức độ suy tuỷ trong nhóm điều trị ƯCMD Qua phân tích hồi qui đơn biến, ta thấy: tuổi > 10, số lượng hồng cầu lưới > 25 x109/L, thời gian từ lúc chẩn đoán tới lúc điều trị ≤ 30 ngày và sử dụng hATG giúp tăng khả năng đáp ứng điều trị. Tuy nhiên, khi phân tích đa biến, chỉ có 3 yếu tố: số lượng hồng cầu lưới, thời gian trước điều trị và hATG là có liên quan tới tình trạng đáp ứng với ƯCMD. Bảng 2: Phân tích hồi qui đa biến các yếu tố ảnh hưởng đến tình trạng đáp ứng với liệu pháp ƯCMD Yếu tố OR CI-95% p Tuổi: ≤ 10 0,25 0,06 – 1,05 0,057 HC lưới: ≤ 25 x109 /L 0,18 0,04 – 0,77 0,022 Thời gian từ lúc chẩn đoán – điều trị: ≤ 30 ngày 2,99 1,06 – 8,47 0,038 hATG 5,96 1,01 – 35,12 0,049 Các biến chứng trong quá trình điều trị Biến chứng được ghi nhận ở hai nhóm điều trị ƯCMD và ghép TBG 620
  6. T¹P CHÝ Y häc viÖt nam tẬP 544 - th¸ng 11 - QuyỂN 2 - sè ĐẶC BIỆT - 2024 Biểu đồ 8, 9: Các biến chứng về lâm sàng và sinh học ở nhóm điều trị ƯCMD (n = 93) Biểu đồ 10: Các biến chứng ở nhóm điều trị dị ghép TBG (n=17) Nhóm điều trị với phác đồ dị ghép TBG: quả của giảm bạch cầu, nhất là giảm tỉ lệ xảy ra GvHD cấp và mạn đều là 11,8%. BCĐNTT. Có 41,2% bệnh nhi tái hoạt CMV trong 100 Về phân độ nặng suy tuỷ: Suy tủy mức ngày sau ghép. độ nặng chiếm tỉ lệ nhiều nhất – gần 1/2 các trường hợp và độ trung bình chiếm tỉ lệ thấp IV. BÀN LUẬN nhất. Kết quả này tương đồng với các nghiên Về đặc điểm lâm sàng: Triệu chứng cứu của T.N.K.Anh, N.T.H.Mai cũng như xuất huyết, thiếu máu và sốt có mặt ở hầu hết Huang J. 1,2,8 . các ca. Đặc điểm thiếu máu trong suy tuỷ là Hiệu quả điều trị ở nhóm ƯCMD: thiếu máu tiến triển từ từ, mức độ vừa đến Nhiều nghiên cứu đã cho thấy hiệu quả của nặng và rất nặng. Kiểu xuất huyết da niêm ATG thỏ kém hơn, tỉ lệ BN đạt lui bệnh thấp chiếm ưu thế, phù hợp với xuất huyết do hơn ATG ngựa. Hiệu quả kém hơn được giải nguyên nhân tiểu cầu. Sốt là một triệu chứng thích do tác dụng ƯCMD dịch mạnh hơn gây thường gặp biểu hiện của nhiễm trùng, là hậu giảm số lượng lympho T hỗ trợ thấp hơn và 621
  7. KỶ YẾU CÁC CÔNG TRÌNH NGHIÊN CỨU KHOA HỌC CHUYÊN NGÀNH HUYẾT HỌC - TRUYỀN MÁU kéo dài hơn sau nhiều tuần dùng thuốc so với kéo dài trong suốt thời gian theo dõi (ngắn ATG ngựa, trong khi đó sự tăng trở lại của tế nhất 6 tháng – dài nhất 5,7 năm). Các BN đạt bào T hỗ trợ chính là chìa khóa cơ bản của sự CR có xu hướng duy trì tình trạng đáp ứng hồi phục tạo máu ở tủy xương. Vì thế, tỉ lệ và thuyên giảm lâu dài. BN dị ghép đạt CR đáp ứng trong nghiên cứu của chúng tôi (chủ sớm hơn 4 . Chúng tôi cũng chưa ghi nhận yếu sử dụng ATG ngựa) tương đối cao hơn trường hợp nào tử vong hay tiến triển clone các nghiên cứu khác sử dụng ATG thỏ bất thường ở nhóm dị ghép TBG. 8,9,10,15 . Kết quả này một lần nữa khẳng định Về tỉ lệ sống còn: Nhóm điều trị ƯCMD ATG ngựa là sự lựa chọn hàng đầu cho bệnh có OS và EFS kém hơn nhóm ghép TBG nhi suy tuỷ điều trị ƯCMD. Tỉ lệ đáp ứng nhưng sự khác biệt không có ý nghĩa thống chung của nhóm suy tuỷ độ trung bình phụ kê (p > 0,05) có thể do cỡ mẫu ở nhóm ghép thuộc truyền máu đạt gần 90%, chỉ khoảng còn hạn chế (n = 17). 1/10 BN phân nhóm này không đạt đáp ứng Tỉ lệ OS 5 năm ghi nhận ở nhóm điều trị điều trị. Trong khi đó, tỉ lệ không đạt đáp ƯCMD trong nghiên cứu của chúng tôi đạt ứng ở hai phân nhóm còn lại lên tới khoảng 82,2% tương đồng với hầu hết các nghiên 1/3. N.T.H.Mai cũng ghi nhận 100% BN suy cứu trên thế giới. Tuy nhiên, khi so sánh với tuỷ trung bình phụ thuộc truyền máu đạt đáp các báo cáo lâu năm hơn của tác giả Jeong D. ứng, cao hơn so với độ nặng (78,9%) và rất C (2011) và T.N.K.Anh (2014) thì tỉ lệ OS 5 nặng (50%) 2 . năm của chúng tôi cao hơn. Nguyên nhân có Tỉ lệ tái phát trong nghiên cứu của chúng thể là nhờ những tiến bộ trong xét nghiệm tôi tương đồng với tác giả N.T.H.Mai và chẩn đoán, sự cung cấp đầy đủ các chế phẩm Yoshida N. 2,15 . Kết quả này cho thấy điểm máu, sử dụng kháng sinh/kháng nấm hiệu hạn chế chính của điều trị ƯCMD so với quả làm giảm tỉ lệ BN tử vong vì các biến ghép TBG đồng loài là khả năng tái phát và chứng của bệnh dẫn đến kéo dài thời gian tiến triển thành các bệnh máu khác như tiểu sống còn toàn bộ. Ở nhóm dị ghép TBG ghi huyết sắc tố kịch phát về đêm – PNH, loạn nhận 100% BN còn sống, cao hơn so với các sinh tuỷ hoặc bạch cầu cấp. Hầu hết các báo cáo trước năm 2015. Nhờ những cải trường hợp đáp ứng điều trị với cả hai thiện trong sự lựa chọn nguồn cho TBG, phương pháp ƯCMD và ghép có xu hướng những phác đồ điều kiện hoá và điều trị hỗ ổn định tình trạng bệnh sau 5 năm, đặc biệt là trợ cùng với những bước tiến trong việc hiểu trong thập kỷ thứ hai và thứ ba sau khi điều cơ chế bệnh sinh của bệnh đã góp phần tăng trị. Tình trạng tái phát thường xảy ra nhất tỉ lệ thành công trong ghép, hạn chế tử vong trong vòng 5 năm sau điều trị ƯCMD. Các do bệnh cũng như do biến chứng liên quan BN đạt CR có xu hướng duy trì tình trạng quá trình ghép. đáp ứng và thuyên giảm lâu dài 4 . Tỉ lệ EFS 5 năm ở nhóm điều trị ƯCMD Hiệu quả điều trị ở nhóm ghép TBG: của chúng tôi hoàn toàn không hề thua kém Kết quả nghiên cứu của chúng tôi cũng cho so với nghiên cứu của các tác giả khác. Các thấy thời gian đạt đáp ứng (sự hồi phục các nguyên nhân gây ảnh hưởng đến EFS trong dòng tế bào máu) nhóm dị ghép TBG nhanh nghiên cứu bao gồm tử vong vì nhiều nguyên hơn hẳn so với nhóm điều trị ƯCMD. Tất cả nhân, tái phát, thải ghép, chuyển dạng loạn các bệnh nhi đều đạt đáp ứng hoàn toàn và sinh tuỷ, bệnh không đáp ứng cần điều trị 622
  8. T¹P CHÝ Y häc viÖt nam tẬP 544 - th¸ng 11 - QuyỂN 2 - sè ĐẶC BIỆT - 2024 bước hai. Kết quả EFS ở nhóm điều trị thuộc truyền máu và sự khác biệt có ý nghĩa ƯCMD của chúng tôi (64,5%) cao hơn nhiều thống kê (p < 0,05). EFS 5 năm của nhóm so với nghiên cứu của Dufour C. và Yoshida suy tuỷ độ trung bình phụ thuộc truyền máu, N. (33% và 56%) 5,15 . Lý do là vì trong nặng và rất nặng lần lượt là 88,6%; 66,3% và nghiên cứu của hai tác giả trên, hầu hết các 56,7%. Lý giải cho điều này có thể là do ở bệnh nhi không đáp ứng với ƯCMD đều nhóm bệnh nhi suy tuỷ độ nặng và rất nặng được điều trị bước hai với dị ghép TBG, có tỉ lệ BN không đáp ứng điều trị cao, tất cả trong khi đó trong nghiên cứu của chúng tôi các trường hợp điều trị bước hai và tiến triển chỉ ghi nhận 6 trường hợp. EFS của nhóm loạn sinh tuỷ đều thuộc 2 nhóm này và số điều trị dị ghép TBG trong nghiên cứu của lượng BN không đáp ứng sau thời gian theo chúng tôi đạt 93,1% cao hơn so với các dõi tử vong do diễn tiến nặng hơn (nhiễm nghiên cứu khác vì chúng tôi chỉ ghi nhận 1 trùng nặng, xuất huyết não). Kết quả này trường hợp thải ghép thứ phát, trong khi đó tương đồng với nghiên cứu của Huang J. và còn rất nhiều nguyên nhân gây ảnh hưởng N.T.H.Mai 2,8 . đến EFS ở nhóm BN dị ghép và cần thời gian Về biến chứng trong quá trình điều trị: theo dõi dài hơn. Ngoài ra, cỡ mẫu trong Chúng tôi ghi nhận nhiều biến chứng về lâm nhóm ghép tương đối hạn chế (n = 17) và các sàng cũng như sinh học ở nhóm điều trị BN đều được lựa chọn rất kỹ để ghép cũng ƯCMD. Tuy nhiên, đa số các tác dụng phụ góp phần lý giải cho sự khác biệt này. về lâm sàng được cải thiện và biến mất theo Kết quả này một lần nữa nhấn mạnh vai thời gian, đặc biệt trong giai đoạn giảm liều trò của dị ghép TBG trong điều trị bệnh lý và ngưng thuốc. Các biến chứng về sinh học suy tuỷ: Ghép TBG đồng loài là phương hầu hết đều thoáng qua, không cần can thiệp pháp điều trị rất hiệu quả cho các trường hợp điều trị thuốc kéo dài. Nhóm ghép TBG ghi suy tuỷ trẻ em có người cho phù hợp HLA nhận GvHD cấp độ II – IV xảy ra ở 2 trường hoàn toàn với tỉ lệ mọc mảnh ghép 100%, OS hợp (chiếm tỉ lệ 11,8%), tương tự nghiên cứu và EFS 5 năm lần lượt là 100% và 93,1%. của Yoshida N. (12%), cao hơn Dufour C. Tuy nhiên đối với bệnh nhi không có người (8%) và thấp hơn H.T.Ngôn (18,2%) 3,5,15 . cho phù hợp hay không có đủ điều kiện về Trong đó, một trường hợp GvHD cấp độ II ở kinh tế thì liệu pháp ƯCMD cũng là một sự da và cấp độ IV ở đường tiêu hoá. Trường lựa chọn hiệu quả. hợp còn lại xuất hiện GvHD cấp độ IV ở cả Khi tiến hành phân tích OS và EFS trong da và đường tiêu hoá. GvHD mạn cũng được nhóm bệnh nhi điều trị ƯCMD theo phân ghi nhận ở 2 trường hợp, đều xảy ra ở da và loại mức độ suy tuỷ, chúng tôi nhận thấy BN ở độ giới hạn, không lan rộng. Tái hoạt CMV nhóm suy tuỷ độ trung bình phụ thuộc truyền trong 100 ngày sau ghép chiếm 41,2% máu sống sót lâu dài hơn. Nghiên cứu của trường hợp tương tự như trong nghiên cứu Huang J. và N.T.H.Mai cũng cho thấy mức của H.T.Ngôn 3 . Nhiễm CMV là một biến độ nặng của bệnh có ảnh hưởng rõ rệt đến chứng nhiễm trùng nặng sau ghép TBG đồng thời gian sống còn toàn bộ 2,8 . Khi so sánh loài. Những nghiên cứu hồi cứu lớn gần đây EFS, chúng tôi nhận thấy nhóm suy tuỷ độ cho thấy tình trạng tái hoạt CMV là một yếu nặng cũng như rất nặng có kết quả EFS kém tố nguy cơ độc lập cho tiên lượng xấu sau hơn nhiều nhóm suy tuỷ độ trung bình phụ ghép. 623
  9. KỶ YẾU CÁC CÔNG TRÌNH NGHIÊN CỨU KHOA HỌC CHUYÊN NGÀNH HUYẾT HỌC - TRUYỀN MÁU V. KẾT LUẬN 6. Hartung HD, Olson TS, Bessler M. Dị ghép tủy xương hoặc liệu pháp Acquired aplastic anemia in children. ƯCMD là hai phương pháp điều trị được lựa Pediatric Clinics. 2013;60(6):1311-1336. chọn cho tất cả BN suy tủy, cả người lớn và 7. Hossain M, Xie. Patient features and survival of pediatric aplastic anemia in the trẻ em. Trong đó, ghép TBG là phương pháp USA: a large institution experience. Journal điều trị đầu tay và hiệu quả nhất cho bệnh of Public Health. 2019;41(2):329-337. nhi suy tủy nếu có người cho phù hợp. Tuy 8. Huang J, Huang L, Liu S. Clinical outcome nhiên đối với BN không có người cho phù of acquired post-immunosuppressive-therapy hợp hay không có đủ điều kiện về kinh tế thì aplastic anemia in pediatric patients: a 13- liệu pháp ƯCMD cũng là một sự lựa chọn year experience in two Southern China hiệu quả. Việc quyết định điều trị theo tertiary care centers. International Journal of phương pháp nào sẽ phụ thuộc vào sự sẵn có General Medicine. 2021:3133-3144. người cho, tình trạng người bệnh, điều kiện 9. Jeong DC, Chung NG, Kang HJ. kinh tế, sự thảo luận cẩn thận của các bác sĩ Epidemiology and clinical long-term và sự đồng thuận với gia đình. outcome of childhood aplastic anemia in Korea for 15 years: retrospective study of the TÀI LIỆU THAM KHẢO Korean Society of Pediatric Hematology Oncology (KSPHO). Journal of Pediatric 1. Anh TNK. Đánh giá hiệu quả điều trị suy Hematology/Oncology. 2011;33(3):172-178. tuỷ xương với thuốc ức chế miễn dịch 10. Khattachan O, Poparn H, Antithymocyte và Cyclosporine A trên trẻ Lauhasurayothin S. Clinical outcomes of em trong 5 năm (2008 - 2013). Đại học Y pediatric patients with severe idiopathic dược thành phố Hồ Chí Minh; 2014. aplastic anemia in King Chulalongkorn 2. Mai NTH. Nghiên cứu dịch tễ lâm sàng, Memorial Hospital. 2020; huyết học, điều trị suy tủy toàn bộ ở trẻ em 11. Kojima S. Why is the incidence of aplastic bằng Antithymocyte Globuline và anemia higher in Asia? Expert Review of Cyclosporine A. Đại học Y Hà Nội; 2021. Hematology. 2017;10(4):277-279. 3. Ngôn HT. Đánh giá hiệu quả điều trị ghép tế 12. Rogers ZR, Nakano TA, Olson TS. bào gốc đồng loài trên người bệnh suy tủy Immunosuppressive therapy for pediatric xương tại Bệnh viện Truyền máu Huyết học. aplastic anemia: a North American Pediatric Aplastic Anemia Consortium study. Đại học Y dược thành phố Hồ Chí Minh; Haematologica. 2019;104(10):1974. 2022. 13. Schoettler ML, Nathan DG. The 4. Drexler B, Zurbriggen F, Diesch T. Very pathophysiology of acquired aplastic anemia: long-term follow-up of aplastic anemia current concepts revisited. Hematology/ treated with immunosuppressive therapy or Oncology Clinics. 2018;32(4):581-594. allogeneic hematopoietic cell transplantation. 14. Wang T, Wang C, Liu C, Shao Z. Partial Annals of hematology. 2020;99:2529-2538. SAA patients benefit from delayed response 5. Dufour C, Pillon M, Sociè G. Outcome of of IST. Frontiers in Immunology. aplastic anaemia in children. A study by the 2023;14:1067977. severe aplastic anaemia and paediatric 15. Yoshida N, Kobayashi R, Yabe H. First- disease working parties of the European line treatment for severe aplastic anemia in group blood and bone marrow transplant. children: bone marrow transplantation from a British journal of haematology. 2015;169(4): matched family donor versus immunosuppressive therapy. Haematologica. 565-573. 2014;99(12):1784. 624
ADSENSE

CÓ THỂ BẠN MUỐN DOWNLOAD

THÔNG TIN
TRỢ GIÚP
HỖ TRỢ KHÁCH HÀNG
Theo dõi chúng tôi

Chịu trách nhiệm nội dung:

Nguyễn Công Hà - Giám đốc Công ty TNHH TÀI LIỆU TRỰC TUYẾN VI NA

LIÊN HỆ

Địa chỉ: P402, 54A Nơ Trang Long, Phường 14, Q.Bình Thạnh, TP.HCM

Hotline: 093 303 0098

Email: support@tailieu.vn

Giấy phép Mạng Xã Hội số: 670/GP-BTTTT cấp ngày 30/11/2015 Copyright © 2022-2032 TaiLieu.VN. All rights reserved.

 

Đồng bộ tài khoản
2=>2