Đặc điểm lâm sàng và kết quả điều trị sarcoma cơ vân không di căn tại Bệnh viện K

Sarcoma cơ vân (RMS) là một trong những bệnh ung thư phần mềm thường gặp ở trẻ em, với biểu hiện lâm sàng đa dạng và thách thức trong điều trị. Mặc dù là bệnh lý hiếm, việc hiểu rõ đặc điểm lâm sàng và kết quả điều trị tại các trung tâm chuyên biệt có vai trò quan trọng trong việc cải thiện tiên lượng bệnh nhân. Tại Bệnh viện K, một cơ sở ung bướu lớn tại Việt Nam, dữ liệu về kết quả điều trị của nhóm bệnh lý này còn hạn chế. Nghiên cứu này ra đời nhằm cung cấp cái nhìn chi tiết về đặc điểm lâm sàng, cận lâm sàng và kết quả điều trị của các trường hợp sarcoma cơ vân không di căn xa ở trẻ em, từ đó đóng góp vào việc tối ưu hóa phác đồ điều trị và nâng cao hiệu quả chăm sóc bệnh nhi.

Các bác sĩ chuyên khoa ung bướu, nhi khoa, phẫu thuật, xạ trị; và các nhà nghiên cứu y học quan tâm đến ung thư ở trẻ em.

Nghiên cứu này là một phân tích hồi cứu mô tả chùm bệnh hiếm gặp, tập trung vào 36 trẻ em dưới 18 tuổi mắc sarcoma cơ vân không di căn xa tại Khoa Nội Nhi, Bệnh viện K, trong giai đoạn từ 2021 đến 2024. Mục tiêu là khảo sát đặc điểm lâm sàng, cận lâm sàng và kết quả điều trị của nhóm bệnh nhân này. Kết quả cho thấy tuổi trung vị mắc bệnh là 10,6 tuổi, với phần lớn là nam giới (66,7%). Các vị trí u thường gặp nhất là vùng đầu mặt cổ (41,7%) và cạnh màng não (19,4%). Đáng chú ý, 36,1% bệnh nhân có đột biến gen FOXO1 và 44,4% có di căn hạch vùng, với 66,6% thuộc nhóm nguy cơ cao hoặc rất cao. Về phương pháp điều trị, gần một nửa số bệnh nhân (47,2%) được phẫu thuật trước, tuy nhiên chỉ 52,9% trong số đó đạt được kết quả không còn tổn thương tồn dư sau mổ. Sau ba đợt hóa chất đầu tiên, 84,2% trường hợp sinh thiết trước đó có đáp ứng điều trị, trong khi chỉ 35,3% các ca phẫu thuật từ đầu đạt đáp ứng hoàn toàn. Tỷ lệ sống toàn bộ sau 4 năm là 64,9% và tỷ lệ sống không bệnh là 32,9%. Nghiên cứu không tìm thấy sự khác biệt có ý nghĩa thống kê về tỷ lệ sống dựa trên các đặc điểm khối u hoặc nhóm nguy cơ trước điều trị. Tuy nhiên, kết quả này khẳng định giá trị của việc áp dụng điều trị đa mô thức linh hoạt theo nhóm nguy cơ đối với sarcoma cơ vân không di căn xa. Điều này nhấn mạnh tầm quan trọng của chẩn đoán sớm, sinh thiết chính xác và hóa trị tân bổ trợ đối với các khối u lớn để đạt được kết quả tối ưu. Nghiên cứu cung cấp dữ liệu thực tế quý báu, góp phần cải thiện phác đồ điều trị sarcoma cơ vân ở Việt Nam.