zunia.vn

Tuyển sinh 2024 dành cho Gen-Z

zunia.vn

» Y Tế - Sức Khoẻ

» Y khoa - Dược

Đánh giá hiệu quả điều trị của phác đồ có Eltrombopag trên bệnh nhân giảm tiểu cầu miễn dịch kháng corticoid

Chia sẻ: _ _ | Ngày: | Loại File: PDF | Số trang:6

Báo xấu

7
lượt xem 3
download

Download Vui lòng tải xuống để xem tài liệu đầy đủ

Bài viết Đánh giá hiệu quả điều trị của phác đồ có Eltrombopag trên bệnh nhân giảm tiểu cầu miễn dịch kháng corticoid trình bày đánh giá hiệu quả và tính an toàn của Eltrombopag, một chất đồng vận thụ thể throbopoietin đường uống ở những bệnh nhân giảm tiểu cầu miễn dịch kháng corticoid.

Chủ đề:

Bình luận(0) Đăng nhập để gửi bình luận!

Lưu

Nội dung Text: Đánh giá hiệu quả điều trị của phác đồ có Eltrombopag trên bệnh nhân giảm tiểu cầu miễn dịch kháng corticoid

KỶ YẾU CÁC CÔNG TRÌNH NGHIÊN CỨU KHOA HỌC CHUYÊN NGÀNH HUYẾT HỌC - TRUYỀN MÁU ĐÁNH GIÁ HIỆU QUẢ ĐIỀU TRỊ CỦA PHÁC ĐỒ CÓ ELTROMBOPAG TRÊN BỆNH NHÂN GIẢM TIỂU CẦU MIỄN DỊCH KHÁNG CORTICOID Nguyễn Thị Ngọc Sang1, Huỳnh Dương Bích Trâm1, Lê Thanh Chương1, Lê Thị Toàn1, Đoàn Thị Thúy1, Bùi Thị Trang1, Hoàng Thị Thúy Hà1, Bùi Lê Cường1, Trần Thanh Tùng1 TÓM TẮT 49 thuốc Eltrombopag trung bình 7,3±7,4 tháng Mục tiêu của nghiên cứu là đánh giá hiệu (giới hạn 1 – 36 tháng). Tỉ lệ đáp ứng chung với quả và tính an toàn của Eltrombopag, một chất thuốc là 83,7% (n = 37). Đáp ứng hoàn toàn và đồng vận thụ thể throbopoietin đường uống ở một phần ghi nhận lần lượt là 26 bệnh nhân những bệnh nhân giảm tiểu cầu miễn dịch (60,5%) và 11 (25,6%). 6 bệnh nhân không đáp (GTCMD) kháng corticoid. ứng với điều trị Eltrombopag. Thời gian đạt đáp Đối tượng và phương pháp: Hồi cứu 43 ứng sau điều trị từ 1 đến 16 tuần, trung bình bệnh nhân GTCMD kháng corticoid (28 nữ, 15 3,44±3,12 tuần. 29/43 bệnh nhân giảm độ xuất nam) theo dõi điều trị tại khoa Huyết học bệnh huyết cho với trước điều trị. Trong số bệnh nhân viện Chợ Rẫy từ 01/2019 đến 07/2022. Đáp ứng đạt đáp ứng, số bệnh nhân được giảm liều thuốc, với điều trị được đánh giá dựa trên số lượng tiểu ngưng thuốc và giữ được đáp ứng điều trị sau cầu (SLTC) (G/L), đáp ứng hoàn toàn (SLTC > ngưng thuốc lần lượt là 14, 10, 6. Có 21/43 bệnh 100 G/L), một phần (30 – 100 G/L hoặc tăng gấp nhân gián đoạn sử dụng thuốc. Khi so sánh về đôi SLTC so với trước điều trị) hoặc không đáp SLTC trước điều trị, Eltrombopag làm tăng ứng (SLTC < 30 G/L). Đặc điểm dịch tễ, giai SLTC đáng kể ở tuần điều trị thứ nhất, thứ hai, đoạn bệnh, mức độ xuất huyết, đáp ứng điều trị thứ ba, thứ tư và thứ tám sau điều trị. là các đặc điểm được ghi nhận và phân tích các Kết luận: Kết quả của nghiên cứu đã cho mối liên quan. thấy rằng Eltrombopag là một lựa chọn điều trị Kết quả: Tuổi trung bình lúc điều trị 46,23 hiệu quả ở những bệnh nhân GTCMD kháng trị (giới hạn 16 – 87). Trong đó, giai đoạn mới chẩn corticoid. đoán là 5 (11,6%), dai dẳng 11 (25,6%) và mạn Từ khóa: giảm tiểu cầu miễn dịch, tính 27 (62,8%). 83,7% bệnh nhân khởi động với Eltrombopag, kháng corticoid, Revolade. liều Eltrombopag 50mg/ngày, 16,3% bệnh nhân sử dụng liều 25mg/ngày. Thời gian sử dụng SUMMARY EFFICACY OF ELTROMBOPAG IN MANAGEMENT OF 1 Bệnh viện Chợ Rẫy CORTICOSTEROID- RESISTANT 2 Đại học Y dược thành phố Hồ Chí Minh IMMUNE THROMBOCYTOPENIA Chịu trách nhiệm chính: Nguyễn Thị Ngọc Sang Objective: The aim of the present study was SĐT: 0765.550.460 to evaluate the efficacy of eltrombopag, an oral Email: sangnguyen163@gmail.com thrombopoietin receptor agonist, in patients with Ngày nhận bài: 16/8/2022 corticosteroid - resistant immune Ngày phản biện khoa học: 16/8/2022 thrombocytopenia (ITP). Ngày duyệt bài: 17/10/2022 410
TẠP CHÍ Y HỌC VIỆT NAM TẬP 520 - THÁNG 11 - SỐ ĐẶC BIỆT - 2022 Materials and Methods: A total of 43 I. ĐẶT VẤN ĐỀ corticosteroid- resistant ITP patients (28 women, Giảm tiểu cầu miễn dịch (GTCMD) là 65.1%; 98 men, 34.9%) followed in Cho Ray một rối loạn mắc phải, đặc trưng bởi sự giảm Hospital were enrolled in this retrospective tiểu cầu thoáng qua hoặc dai dẳng kèm theo cohort. Response to treatment was assessed tăng nguy cơ chảy máu. Biểu hiện lâm sàng according to platelet count (/mm3 ) and defined rất đa dạng, từ các trường hợp không có triệu as complete (platelet count of >100,000/mm3), chứng hoặc nhẹ với vết bầm tím và chấm partial (30,000-100,000/mm3 or doubling of xuất huyết đến chảy máu niêm mạc nghiêm platelet count after treatment), or unresponsive trọng có thể đe dọa tính mạng [1], [2]. (
KỶ YẾU CÁC CÔNG TRÌNH NGHIÊN CỨU KHOA HỌC CHUYÊN NGÀNH HUYẾT HỌC - TRUYỀN MÁU thuận sử dụng những tác nhân này cho bệnh theo Nhóm đồng thuận Quốc tế về bệnh giảm nhân GTCMD mạn tính, tái phát sau điều trị tiểu cầu miễn dịch năm 2013 (International cắt lách và kháng với các điều trị khác (IVIg, Working Group – IWG) [5]. Đáp ứng hoàn Corticoid) hoặc những người chống chỉ định toàn (CR): khi số lượng tiểu cầu (SLTC) ≥ với cắt lách [6]. Năm 2015, việc sử dụng 100 G/L và không xuất huyết. Đáp ứng (R): Eltrombopag mở rộng ra với bệnh nhân khi SLTC ≥ 30 G/L và tối thiểu gấp đôi so GTCMD mạn tính, miễn là không đáp ứng với ban đầu lúc mới chẩn đoán và không xuất với điều trị nội khoa khác hoặc cắt lách. huyết. Không đáp ứng điều trị (NR): khi Nhiều thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên lớn SLTC < 30 G/L hoặc < 2 lần so với mức nền sử dụng thuốc TPO-RA, các thử nghiệm này lúc mới chẩn đoán hoặc có xuất huyết. chứng minh tỷ lệ đáp ứng điều trị từ 50 – Phương pháp xử lí số liệu: Nhập liệu 90% với độ an toàn và khả năng dung nạp tốt bằng phần mềm Epidata 3.1; Xử lý và phân [3]. Tại Việt Nam, chưa có nhiều nghiên cứu tích số liệu bằng IBM SPSS statistics 25. Các về việc sử dụng Eltrombopag trong GTCMD, biến định tính được trình bày dưới dạng tần chính vì lý do này mà chúng tôi thực hiện số và tỉ lệ %, phép kiểm Chi bình phương. nghiên cứu này nhằm phân tích hiệu quả điều Các biến định lượng phân phối chuẩn được trị bằng eltrombopag ở bệnh nhân GTCMD mô tả bằng trung bình, phép kiểm T-test. Với kháng trị corticoid và để ước tính đặc điểm biến định lượng không phân phối chuẩn, dịch tễ, lâm sàng và huyết học có thể có ý phép kiểm phi tham số Mann-Whitney. Các nghĩa đối với đáp ứng điều trị. phép kiểm có nghĩa thống kê khi giá trị p< 0,05. II. ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU Các biến số được phân tích đặc điểm Nghiên cứu mô tả hàng loạt ca cứu được chung (tuổi khi bắt đầu điều trị, giới tính), thực hiện từ tháng 01 năm 2019 đến tháng giai đoạn bệnh, đáp ứng điều trị (không, một 07 năm 2022 tại khoa Huyết học bệnh viện phần hoặc toàn bộ), tác dụng phụ (không có Chợ Rẫy. hoặc có) và phân độ xuất huyết được ghi Tiêu chuẩn nhận mẫu vào nghiên cứu nhận. SLTC trước khi điều trị và ở các tuần gồm: bệnh nhân > 15 tuổi, được chẩn đoán thứ 1, 2, 3, 4 và 8 sau điều trị, lúc đạt đáp GTCMD kháng corticoid, điều trị phác đồ có ứng. Thời gian đạt đáp ứng, thời gian sử Eltrombopag. Loại trừ những BN thỏa tiêu dụng eltrompobag, tỉ lệ giảm liều thuốc, chuẩn chọn mẫu và có thêm một trong các ngưng sử dụng khi đạt đáp ứng, tỉ lệ giữ tiêu chuẩn sau: đồng thời mắc bệnh ác tính được đáp ứng và tỉ lệ gián đoạn điều trị. Phân và/hoặc tiền sử điều trị ung thư bằng hóa trị tích các mối tương quan giữa các biến số đã liệu độc tế bào và/hoặc xạ trị. mô tả. Biến số nghiên cứu: Định nghĩa, đánh giá mức độ xuất huyết và đáp ứng điều trị 412
TẠP CHÍ Y HỌC VIỆT NAM TẬP 520 - THÁNG 11 - SỐ ĐẶC BIỆT - 2022 III. KẾT QUẢ NGHIÊN CỨU Bảng 1 : Đặc điểm dịch tễ và lâm sàng dân số nghiên cứu Bảng 2: Đặc điểm đáp ứng điều trị Khi so sánh với SLTC trước điều trị. SLTC sau điều trị cả 5 tuần đều tăng đáng kể có ý nghĩa với p tuần 1, tuần 3 > tuần 2). *p khi so sánh từng cặp SLTC sau mỗi tuần: tuần 1 – trước điều trị, tuần 2 – tuần 1, tuần 3 – tuần 2, tuần 4 – tuần 3, tuần 8 – tuần 4. 413
KỶ YẾU CÁC CÔNG TRÌNH NGHIÊN CỨU KHOA HỌC CHUYÊN NGÀNH HUYẾT HỌC - TRUYỀN MÁU Bảng 3: Đặc điểm liên quan đến liều thuốc điều trị IV. BÀN LUẬN Khi so sánh về SLTC trước và sau khi Nghiên cứu được thực hiện để đánh giá điều trị. Kết quả cho thấy eltrombopag làm các biến số liên quan đến đặc điểm dịch tễ, tăng SLTC đáng kể sau điều trị ở các giai lâm sàng, đặc điểm liên quan đến điều trị bao đoạn từ tuần 1, tuần 2, tuần 3, tuần 4 và tuần gồm liều thuốc, đáp ứng điều trị ngắn hạn và 8 so với trước điều trị. Khi so sánh các SLTC lâu dài sau khi điều trị bằng Eltrombopag với sau từng tuần, cũng ghi nhận được SLTC GTCMD kháng corticoid trong thực hành tăng dần sau từng tuần điều trị ở giai đoạn 3 điều trị hàng ngày. Đáp ứng chung với điều tuần đầu tiên và không ghi nhận sự khác biệt trị có chứa Eltrombopag trong mẫu là 83,7%. thêm ở tuần thứ 4 và thứ 8. Thời gian đạt đáp Kết quả này phù hợp với các nghiên cứu tiến ứng điều trị cũng trải dài từ 1 tuần đến lâu cứu và hồi cứu trước đây đã báo cáo tỉ lệ đạt nhất là 16 tuần khi bệnh nhân vẫn sử dụng đáp ứng chung dao động 60 – 90% [1]. thuốc. Mặc dù vẫn có trường hợp thời gian Hơn nữa, hầu hết các thử nghiệm ngẫu đạt đáp ứng lâu nhưng đa số vẫn ghi nhận nhiên, lớn đối với thuốc chủ vận thụ thể được sự tăng SLTC có ý nghĩa ở 3 tuần điều TPO, bao gồm eltrombopag, cho thấy các trị đầu tiên. đáp ứng tiểu cầu tương tự nhau bất kể tình Trong nghiên cứu cũng ghi nhận được sự trạng cắt lách trước khi điều trị hay chưa cắt giảm đáng kể tỉ lệ xuất huyết sau điều trị với lách [6], [7]. Kết quả của chúng tôi đã ghi Eltrombopag với 29/43 trường hợp. Kết luận nhận tương đồng với nhận định này. Trong này tương đồng với kết quả nghiên cứu mù mẫu dân số có 8 bệnh nhân đã cắt lách, đều dôi khi so sánh eltrombopag với giả dược [8]. đạt được đáp ứng với điều trị, tuy nhiên sự Bất kể bệnh nhân có đạt được đáp ứng điều khác biệt về đáp ứng điều trị ở hai nhóm cắt trị với thuốc hay không thì kết quả giảm tỉ lệ lách và chưa là không có ý nghĩa thống kê. xuất huyết rõ rệt được ghi nhận. Điều này Điều này cũng ủng hộ thêm về việc sử dụng cũng là một trong những đặc điểm được bệnh Eltrombopag cho những bệnh nhân đã kháng nhân kháng trị quan tâm vì ảnh hưởng nhiều trị Corticoid trong quá trình lựa chọn điều trị đến chất lượng cuộc sống và tỉ lệ nhập viện. hàng hai để tránh cho bệnh nhân phải trải qua Một điểm đáng ghi nhận trong nghiên cuộc phẫu thuật. cứu có 14 bệnh nhân được giảm liều dần 414
TẠP CHÍ Y HỌC VIỆT NAM TẬP 520 - THÁNG 11 - SỐ ĐẶC BIỆT - 2022 thành công sau khi đạt đáp ứng điều trị. 2. Drew Provan, Donald M. Arnold, James Trong đó, có 10 bệnh nhân tiến đến giai đoạn B. Bussel, al et (2019), "Updated ngưng thuốc theo dõi sau đó. Trong nhóm international consensus report on the này, 6 trường hợp ghi nhận vẫn giữ được đáp investigation and management of primary ứng lâu dài sau điều trị và không sử dụng immune thrombocytopenia". Blood Adv, 3 (22), pp. 2780-2817. thêm bất cứ điều trị gì khác. Những bệnh 3. Cheng G, Saleh MN, Marcher C, Vasey S, nhân này vẫn được tiếp tục theo dõi chặt chẽ Mayer B, Aivado M, Arning M, Stone NL, đáp ứng điều trị và các biến cố bất lợi. Đây Bussel JB. Eltrombopag for management cũng là một trong những kết quả ủng hộ cho of chronic immune thrombocytopenia hiệu quả điều trị eltrombopag trên GTCMD (RAISE): a 6-month, randomised, phase 3 không những trước mắt mà vẫn giữ được đáp study. Lancet 2011;377:393-402. ứng lâu dài [8], [9]. [1] 4. Gonzalez-Porras J. R., Bastida J. M. Mặc dù tỉ lệ đạt được đáp ứng điều trị (2018), "Eltrombopag in immune khá khả quan, nhưng hiện tại trở ngại chi phí thrombocytopenia: efficacy review and vẫn là gánh nặng lớn đối với việc điều trị với update on drug safety". Ther Adv Drug Saf, eltrombopag. Bằng chứng ghi nhận được có 9 (6), pp. 263-285. đến 29 trường hợp không tiếp tục được điều 5. Francesco Rodeghiero, Marc Michel, trị kể cả những tình huống đạt đáp ứng điều Terry Gernsheimer, al et (2013), "Standardization of bleeding assessment in trị vì vấn đề chi phí. immune thrombocytopenia: report from the Những hạn chế chính của nghiên cứu bao International Working Group". Blood, 121 gồm là nghiên cứu hồi cứu, thiếu nhóm đối (14), pp. 2596 - 2606. chứng, các tác động và hiệu quả có thể có sự 6. Saleh MN, Bussel JB, Cheng G, et al; ảnh hưởng của yếu tố chủng tộc, di truyền, EXTEND Study Group. Safety and efficacy chuyển hóa đối với các kết quả điều trị. of eltrombopag for treatment of chronic immune thrombocytopenia: results of the V. KẾT LUẬN long-term, open-label EXTEND study. Blood Kết quả của nghiên cứu hiện tại chỉ ra 2013;121:537-45. rằng Eltrombopag có thể là một chọn lựa 7. Cheng G, Saleh MN, Marcher C, et al. điều trị an toàn và hiệu quả trong GTCMD Eltrombopag for management of chronic kháng coritoid người lớn. Bệnh nhân nên immune thrombocytopenia (RAISE): a 6- được theo dõi chặt chẽ về đáp ứng điều trị month, randomised, phase 3 study. Lancet 2011;377:393-402. trong quá trình điều trị. Vì đáp ứng điều trị 8. Ahmed H. A. W., Masoud A. T., Han J., et có thể thay đổi suốt thời gian theo dõi, đặc al. (2021), "Eltrombopag Effectiveness and biệt ở nhóm bệnh nhân đang liều thuốc và Tolerability in Chronic Immune ngưng thuốc sau khi đáp ứng. Thrombocytopenia: A Meta-Analysis". Clin Appl Thromb Hemost, 27, pp. TÀI LIỆU THAM KHẢO 10760296211005555. 1. Ghanima W., Cooper N., Rodeghiero F., 9. Gonzalez-Porras J. R., Bastida J. M. Godeau B., Bussel J. B. (2019), (2018), "Eltrombopag in immune "Thrombopoietin receptor agonists: ten years thrombocytopenia: efficacy review and later". Haematologica, 104 (6), pp. 1112- update on drug safety". Ther Adv Drug Saf, 1123. 9 (6), pp. 263-285. 415

CÓ THỂ BẠN MUỐN DOWNLOAD

THÔNG TIN

TRỢ GIÚP

HỖ TRỢ KHÁCH HÀNG

Theo dõi chúng tôi

Chịu trách nhiệm nội dung:

Nguyễn Công Hà - Giám đốc Công ty TNHH TÀI LIỆU TRỰC TUYẾN VI NA

LIÊN HỆ

Địa chỉ: P402, 54A Nơ Trang Long, Phường 14, Q.Bình Thạnh, TP.HCM

Hotline: 093 303 0098

Email: support@tailieu.vn

Giấy phép Mạng Xã Hội số: 670/GP-BTTTT cấp ngày 30/11/2015 Copyright © 2022-2032 TaiLieu.VN. All rights reserved.