Phân tích chi phí – hiệu quả của phác đồ Nilotinib so với Imatinib liều cao trong điều trị bạch cầu mạn dòng tủy đề kháng với Imatinib từ góc nhìn người bệnh

Y Học TP. Hồ Chí Minh * Phụ Bản Tập 20 * Số 2 * 2016 Nghiên cứu Y học<br /> <br /> <br /> PHÂN TÍCH CHI PHÍ – HIỆU QUẢ CỦA PHÁC ĐỒ NILOTINIB<br /> SO VỚI IMATINIB LIỀU CAO TRONG ĐIỀU TRỊ BẠCH CẦU MẠN<br /> DÒNG TỦY ĐỀ KHÁNG VỚI IMATINIB TỪ GÓC NHÌN NGƯỜI BỆNH<br /> Võ Thị Bích Liên*, Nguyễn Thị Thanh Thảo**, Lê Thị Ngọc Thanh**, Nguyễn Thị Thu Thủy**<br /> <br /> TÓM TẮT<br /> Mở đầu: Nilotinib (NL) với hiệu quả đã được chứng minh qua nhiều nghiên cứu lâm sàng, hiện đang được<br /> sử dụng trong điều trị bạch cầu mạn dòng tủy (BCMDT) đặc biệt những trường hợp đề kháng hoặc không dung<br /> nạp với imatinib (IM). Tuy nhiên, giá thành thuốc cao là một rào cản rất lớn trong chỉ định lâm sàng, đặc biệt đối<br /> với quốc gia có ngân sách dành cho y tế chưa cao như Việt Nam.<br /> Mục tiêu: Phân tích chi phí – hiệu quả của phác đồ NL so với phác đồ IM trong điều trị BCMDT giai đoạn<br /> đề kháng với IM từ góc nhìn cơ quan bảo hiểm y tế.<br /> Đối tượng – Phương pháp nghiên cứu<br /> Đối tượng: Bệnh nhân BCMDT đề kháng với imatinib được chỉ định NL hoặc IM liều cao<br /> Phương pháp: Mô hình hóa bằng mô hình Markov, phân tích Chi phí-Hiệu quả, phân tích Độ nhạy.<br /> Kết quả: Tính trên toàn thời gian sống của người bệnh BCMDT giai đoạn đề kháng với IM, NL có chi phí<br /> cao hơn 3.110.328.735 VNĐ so với IM liều cao (5.894.152.905 VNĐ so với 2.783.824.170 VNĐ tương ứng) với<br /> 32,35 QALM (số tháng sống điều chỉnh bởi chất lượng sống) tăng thêm (48,23 so với 15,88QALM; tương ứng).<br /> Chỉ số gia tăng chi phí hiệu quả là 96.128.898,07 VNĐ/QALM, gấp 3,5 lần ngưỡng chi trả của Việt Nam năm<br /> 2014 (27.608.998 VNĐ/tháng).<br /> Kết luận: Dưới góc nhìn của người bệnh, phác đồ NL 800mg có hiệu quả kinh tế hơn so với IM 800mg<br /> trong điều trị BCMDT giai đoạn đề kháng với IM tại Bệnh viện Truyền máu – Huyết học. Tuy nhiên cần đề ra<br /> các chính sách hỗ trợ giá thuốc để nâng cao hiệu quả kinh tế của phác đồ sử dụng NL 800mg.<br /> Từ khóa: Nilotinib, Imatinib, Bạch cầu mạn dòng tủy đề kháng với imatinib, chi phí – hiệu quả.<br /> ABSTRACT<br /> COST-EFFECTIVENESS ANALYSIS OF<br /> NILOTINIB VERSUS HIGH-DOSE IMATINIB IN TREATMENT OF<br /> IMATINIB-RESISTANT CHRONIC MYELOID LEUKEMIA<br /> Vo Thi Bich Lien, Nguyen Thi Thanh Thao, Le Thi Ngoc Thanh, Nguyen Thi Thu Thuy<br /> * Y Hoc TP. Ho Chi Minh * Supplement of Vol. 20 - No 2 - 2016: 11 - 17<br /> <br /> Background: Nilotinib (NL) with proved by numerous cilinical trials effectiveness and safety has been used<br /> in treatment of chronic myeloid leukemia (CML), especially in patients who are resistant or intolerant to imatinib<br /> (IM). However, the high price of this drug has been creating a large barrier in applying NL in clinical practice,<br /> especially for low-income countries such as Vietnam.<br /> Objective: Evaluate the cost – effectiveness of NL versus high-dose IM in treatment of IM resistant chronic<br /> myeloid leukemia.<br /> <br /> <br /> *Khoa Dược, Bệnh viện Truyền máu – Huyết học Thành phố Hồ Chí Minh<br /> **Khoa Dược, Đại học Y Dược Thành phố Hồ Chí Minh<br /> Tác giả liên lạc: TS. Nguyễn Thị Thu Thủy ĐT: 01274567888 Email: thuynguyen@uphcm.edu.vn<br /> Chuyên Đề Dược 11<br /> Nghiên cứu Y học Y Học TP. Hồ Chí Minh * Phụ Bản Tập 20 * Số 2 * 2016<br /> <br /> Materials: Patients who are resistant to imatinib received NL or high-dose IM.<br /> Methods: Modeling with Markov models, cost-effective analysis, sensitivity analysis<br /> Results: Within the life time-time horizon of patients with IM-resistant CML, the cost of NL was<br /> 3,110,328,735 VND higher than IM (5,894,152,905 VND versus 2,783,824,170 VND, respectively) with<br /> addition of 32.35 quality-adjusted life-months (QALM) (48.23QALM versus 15.88QALM, respectively). The<br /> ICER (Incremental Cost Effectiveness Ratio) was 96,128,898.07 VND/QALM, which is 3.5 times larger than the<br /> willingness-to-pay of Vietnam in 2014 (27,608,998 VND/month).<br /> Conclusions: From the perspective of patients, NL 800mg is cost-effective compared with IM 800mg in the<br /> treatment of IM-resistant CML in Blood transfusion and Hematology hospital. However, drug-price supportive<br /> policies are necessary to increase economic efficiency of NL regimen.<br /> Keywords: Nilotinib, Imatinib, Imatinib-resistant Chronic Myeloid Leukemia, Cost-Effectiveness analysis.<br /> MỞ ĐẦU Administration) cho phép sử dụng điều trị ở<br /> bước thứ hai trong bệnh BCMDT đề kháng hoặc<br /> Bệnh bạch cầu mạn dòng tủy (BCMDT) là không dung nạp với IM và điều trị bước thứ<br /> một loại ung thư máu với bản chất là sự biến nhất bệnh BCMDT mới được chẩn đoán(7). Tuy<br /> đổi về mặt di truyền, chiếm 15% tổng số ca<br /> nhiên, giá thành thuốc cao là rào cản rất lớn khi<br /> bạch cầu hiện mắc ở người trưởng thành, chỉ định thuốc trên thực tế lâm sàng, đặc biệt đối<br /> tương ứng khoảng 300.000 trường hợp mới với quốc gia có ngân sách dành cho y tế chưa cao<br /> mắc mỗi năm (chiếm 3% tổng số trường hợp như Việt Nam. Tại Việt Nam, hiện chưa có<br /> ung thư mới)(2). Tại Việt Nam, bệnh bạch cầu nghiên cứu về đánh giá hiệu quả kinh tế của NL<br /> mạn dòng tủy là một trong mười bệnh lý ung<br /> trong điều trị BCMDT đề kháng IM. Vì vậy,<br /> thư thường gặp ở cả hai giới với tiên lượng<br /> nghiên cứu “Phân tích chi phí - hiệu quả của NL<br /> sống ngắn và tỷ lệ kịch phát cao(4). Theo thống<br /> so với IM liều cao trong điều trị BCMDT đề<br /> kê được ghi nhận tại bệnh viện Truyền máu – kháng với IM” được thực hiện với những mục<br /> Huyết học thành phố Hồ Chí Minh (BV tiêu sau:<br /> TMHH Tp.HCM) thì số lượng người bệnh<br /> Xây dựng mô hình phân tích chi phí-hiệu<br /> BCMDT tính đến tháng 3/2015 là 781 người(8).<br /> quả của NL so với IM liều cao trong điều trị<br /> Ngày nay, nhiều liệu pháp điều trị mới ra<br /> BCMDT đề kháng IM.<br /> đời nhằm nâng cao hiệu quả điều trị BCMDT,<br /> Phân tích chi phí-hiệu quả của NL so với IM<br /> trong đó có thể kể đến imatinib (IM) – thuốc ức<br /> liều cao trong điều trị BCMDT đề kháng IM.<br /> chế thụ thể tyrosine kinase thế hệ thứ nhất (TKI<br /> – tyrosine kinase inhibitor), với hiệu quả đã Phân tích các yếu tố ảnh hưởng đến hiệu<br /> chứng minh và hiện đang được sử dụng rộng quả kinh tế của NL trong điều trị BCMDT đề<br /> rãi(5). Tuy nhiên, khoảng 20-30% người bệnh kháng IM.<br /> BCMDT hiện nay đã phát hiện đề kháng hoặc ĐỐITƯỢNG-PHƯƠNGPHÁPNGHIÊNCỨU<br /> không dung nạp với thuốc(3,6). Do đó, nilotinib<br /> Đối tượng nghiên cứu<br /> (NL) - TKI thế hệ thứ hai ra đời, đã mở ra một<br /> bước tiến mới trong điều trị BCMDT, đặc biệt ở Bệnh nhân BCMDT đề kháng với IM được<br /> những trường hợp đề kháng hoặc không dung chỉ định NL hoặc IM liều cao<br /> nạp với IM. Với hiệu quả và độ an toàn đã được Phương pháp nghiên cứu<br /> chứng minh bằng nhiều nghiên cứu lâm sàng, Mô hình hóa bằng mô hình Markov<br /> NL được Cơ quan quản lý dược phẩm và thực<br /> BCMDT là bệnh mạn tính kéo dài với 5 trạng<br /> phẩm Hoa Kỳ (FDA - Food and Drugs<br /> thái bệnh cơ bản bao gồm: giai đoạn mạn tính có<br /> <br /> <br /> 12 Chuyên Đề Dược<br /> Y Học TP. Hồ Chí Minh * Phụ Bản Tập 20 * Số 2 * 2016 Nghiên cứu Y học<br /> <br /> đáp ứng tế bào học, giai đoạn mạn không đáp đề kháng với IM; người bệnh được chỉ định IM<br /> ứng tế bào học, giai đoạn tiến triển, giai đoạn liều cao hoặc NL để điều trị; có khả năng hoàn<br /> chuyển cấp và tử vong. Các trạng thái có thể thành bộ câu hỏi. Tiêu chuẩn loại trừ gồm:<br /> luân chuyển qua lại lẫn nhau trừ tử vong. Vì vậy, người bệnh không thể cung cấp đầy đủ các<br /> mô hình Markov được lựa chọn để đánh giá thông tin cơ bản để hoàn thành phiếu khảo sát;<br /> hiệu quả kinh tế của NL với IM trong điều trị người bệnh có rối loạn về ngôn ngữ hoặc tâm<br /> bệnh BCMDT giai đoạn đề kháng IM (Hình 1). thần; người bệnh mới chưa được chẩn đóan xác<br /> định là người bệnh BCMDT hoặc được chẩn<br /> đoán dưới 3 tháng.<br /> Chỉ số hiệu quả sử dụng trong nghiên cứu<br /> để đánh giá hiệu quả kinh tế của phác đồ NL<br /> 800mg so với IM 800mg là chỉ số QALM<br /> (Quality-Adjusted Life-Month, số tháng sống<br /> điều chỉnh bới chất lượng sống).<br /> Phân tích chi phí – hiệu quả<br /> Hình 1: Mô Hình Markov Chỉ số chi phí - hiệu quả được tính toán theo<br /> Tần số chuyển giữa các trạng thái được tính công thức:<br /> toán từ nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng tương (Công thức 2)<br /> ứng gồm thời gian sống thêm toàn bộ (tháng),<br /> thời gian sống không có bệnh tiến triển (tháng)<br /> theo công thức sau: Trong đó:<br /> CER: cost – effectiveness ratio (chỉ số chi phí<br /> tp = 1 – (1 – p)1/t (Công thức 1)<br /> – hiệu quả)<br /> DC: direct cost (chi phí trực tiếp), IC: indirect<br /> Trong đó:<br /> cost (chi phí gián tiếp)<br /> tp: tần số chuyển<br /> QALM: Quality-Adjusted Life-Month (số<br /> p: xác suất tính toán tháng sống được điều chỉnh bởi chất lượng sống)<br /> t: thời gian sống thêm toàn bộ hoặc sống<br /> bệnh không tiến triển.<br /> Nghiên cứu được thực hiện dựa trên quan<br /> điểm người bệnh, vì vậy chi phí điều trị được<br /> đánh giá ở từng phác đồ so sánh bao gồm chi phí Chỉ số gia tăng chi phí – hiệu quả được tính toán<br /> trực tiếp y tế, chi phí trực tiếp ngoài y tế và chi theo công thức sau:<br /> phí gián tiếp. Trong đó chi phí trực tiếp y tế (Công thức 3)<br /> được đánh giá dựa trên phác đồ điều trị của BV<br /> TMHH Tp.HCM bằng phương pháp phân tích<br /> giá thành bệnh, chi phí gián tiếp và trực tiếp Trong đó:<br /> ngoài y tế được đánh giá dựa trên bộ câu hỏi xây ICER: Incremental Cost- Effectiveness Ratio<br /> dựng về chi phí trong điều trị BCMDT với cỡ (Chỉ số gia tăng chi phí – hiệu quả)<br /> mẫu là toàn bộ người bệnh BCMDT giai đoạn đề DC: direct cost (chi phí trực tiếp), IC: indirect<br /> kháng IM được chỉ định NL hoặc IM liều cao tại cost (chi phí gián tiếp)<br /> BV TMHH Tp.HCM từ 01/2015 đến 06/2015.<br /> QALM1, QALM2: số tháng sống được điều<br /> Tiêu chuẩn chọn mẫu gồm: người bệnh BCMDT<br /> chỉnh bởi chất lượng sống bởi liệu pháp điều<br /> <br /> <br /> Chuyên Đề Dược 13<br /> Nghiên cứu Y học Y Học TP. Hồ Chí Minh * Phụ Bản Tập 20 * Số 2 * 2016<br /> <br /> trị 1, 2. tiến triển, tử vong hoặc ở lại trạng thái này.<br /> Phân tích độ nhạy Người bệnh từ trạng thái tiến triển có thể chuyển<br /> tới trạng thái chuyển cấp, tử vong hoặc vẫn giữ<br /> Để đánh giá các yếu tố có thể ảnh hưởng đến<br /> nguyên trạng thái ban đầu. Người bệnh từ trạng<br /> hiệu quả kinh tế của NL so với IM liều cao trong<br /> thái chuyển cấp có thể ở lại trạng thái đó hoặc<br /> điều trị BCMDT đề kháng IM, nghiên cứu tiến<br /> chuyển sang tử vong. Dân số giả định của mô<br /> hành phân tích độ nhạy một chiều của mô hình<br /> hình bao gồm 1000 người bệnh ở trạng thái mạn,<br /> xây dựng, theo đó giá trị ICER được ghi nhận lại<br /> trong đó 81,63% người bệnh ở trạng thái mạn có<br /> với sự thay đổi các thông số đầu vào bao gồm<br /> đáp ứng tế bào học và 18,37% ở trạng thái mạn<br /> giá xét nghiệm BCR/ABL, giá xét nghiệm FISH,<br /> không đáp ứng dựa trên nghiên cứu của<br /> giá thuốc hydroxyurea, IM, NL và khấu hao.<br /> Carella(1).<br /> Đây là những thông số đầu vào của mô hình<br /> Markov với giá trị có thể thay đổi làm ảnh Thông số chi phí<br /> hưởng tới kết quả, vì vậy được lựa chọn để phân Người bệnh BCMDT đề kháng với IM được<br /> tích độ nhạy của mô hình. Trong đó, đơn giá của chỉ định IM liều cao với phác đồ 8 viên 100<br /> dịch vụ y tế và thuốc được thay đổi ±50%, khấu mg/ngày hoặc phác đồ NL 4 viên 200 mg/ngày.<br /> hao thay đổi từ 1% đến 5%. Kết quả phân tích Phác đồ IM 800 mg và NL 800 mg sẽ duy trì ở cả<br /> các yếu tố ảnh hưởng được thể hiện dưới dạng giai đoạn mạn lẫn tiến triển và chỉ ngưng khi<br /> đồ thị để có thể đánh giá tổng quan ảnh hưởng người bệnh gặp tác dụng phụ (TDP) cần điều trị.<br /> của các yếu tố lên hiệu quả kinh tế của NL. Sau khi điều trị TDP, nếu hồi phục người bệnh<br /> KẾT QUẢ VÀ BÀN LUẬN sẽ tiếp tục phác đồ ban đầu hoặc không hồi phục<br /> thì phác đồ điều trị sẽ được giảm liều. Ở giai<br /> Xây dựng mô hình phân tích chi phí-hiệu đoạn chuyển cấp, người bệnh được chỉ định<br /> quả của NL so với IM liều cao hydroxyurea với phác đồ 6 viên 500 mg/ ngày.<br /> Mô tả mô hình Tính đến sự dao động giá thuốc trong năm và sự<br /> Để phân tích chi phí – hiệu quả của NL so khác biệt giá giữa các biệt dược, giá thuốc được<br /> với IM liều cao, đề tài xây dựng mô hình Markov rút ra dựa trên giá thuốc trung bình của năm<br /> với đặc điểm như sau: trạng thái Markov bao 2015 và dựa trên giá của thuốc chính hãng.<br /> gồm 5 trạng thái (mạn có đáp ứng tế bào học, Trong đó thuốc chính hãng của IM là Glivec®<br /> mạn không đáp ứng tế bào học, tiến triển, (Novartis), NL là Tasigna® (Novartis),<br /> chuyển cấp và tử vong); chu kỳ Markov là 01 hydroxyurea là Hydrea® (Bristol Myers Squibb).<br /> tháng; tần số Markov được rút ra từ các nghiên Để đánh giá hiệu quả kinh tế của NL trong<br /> cứu lâm sàng tương ứng; thời gian Markov là điều trị BCMDT đề kháng với IM, nghiên cứu<br /> toàn thời gian sống của bệnh nhân. Sau mỗi chu đánh giá chi phí 1 tháng của mỗi trạng thái với<br /> kì, mô hình ghi nhận số lượng người bệnh ở mỗi kết quả được trình bày trong bảng 1.<br /> trạng thái với quy tắc luân chuyển: người bệnh<br /> từ trạng thái mạn có thể chuyển sang trạng thái<br /> Bảng 1 : Chi phí trung bình 1 tháng điều trị cho mỗi trạng thái bệnh ở từng phác đồ<br /> Loại chi phí Phác đồ IM 800 mg/ ngày Phác đồ NL 800 mg/ ngày<br /> Mạn Tiến triển Chuyển cấp Mạn Tiến triển Chuyển cấp<br /> Chi phí Thuốc 101.871.120 101.871.120 2.295.360 89.136.840 89.136.840 2.295.360<br /> trực tiếp Điều trị TDP 5.358.480 6.706.305 6.218.700 3.242.129 4.449.519 6.218.700<br /> (VNĐ) Dịch vụ y tế 3.001.652 3.001.652 27.003.087 3.089.917 3.089.917 27.003.087<br /> Tổng 110.231.252 111.579.077 35.517.147 95.468.886 96.676.276 35.517.147<br /> Chi phí CP đi lại 404.375 ± 56.870 459.702,7 459.703 ± 106.103 459.702,7<br /> <br /> <br /> <br /> 14 Chuyên Đề Dược<br /> Y Học TP. Hồ Chí Minh * Phụ Bản Tập 20 * Số 2 * 2016 Nghiên cứu Y học<br /> <br /> Loại chi phí Phác đồ IM 800 mg/ ngày Phác đồ NL 800 mg/ ngày<br /> Mạn Tiến triển Chuyển cấp Mạn Tiến triển Chuyển cấp<br /> trực tiếp CP ăn uống 122.125 ± 15.429 4.824.324,3 160.811 ± 34.685 4.824.324,3<br /> ngoài y CP nhà trọ 87.000 ± 62.837 49.730 ± 25.203<br /> tế<br /> CP khác 128.205 ± 68.031 1.336.487,7 44.595 ± 21.279 1.336.487,7<br /> (VNĐ)<br /> Tổng 741.705 6.620.514,7 741.838 6.620.514,7<br /> Chi phí gián tiếp 432.218 ± 81.875 8.389.067,5 456.309 ± 92.923 8.389.067,5<br /> Tổng chi phí 111.405.175 112.753.000 50.526.729 96.667.033 97.874.423 50.526.729<br /> Theo bảng 1, so sánh tổng chi phí điều trị tăng thêm (48,23 QALM so với 15,88 QALM<br /> người bệnh BCMDT đề kháng IM ở các phác đồ tương ứng).<br /> khác nhau, đề tài ghi nhận phác đồ IM 800 mg có Dựa trên chi phí và hiệu quả của 2 phác đồ<br /> chi phí điều trị cao hơn phác đồ NL 800mg ở so sánh, nghiên cứu tiến hành đánh giá chỉ số chi<br /> trạng thái mạn (111,4 triệu so với 96,7 triệu VNĐ phí – hiệu quả, kết quả được trình bày trong<br /> tương ứng) và trạng thái tiến triển (112,7 triệu so bảng 2.<br /> với 97,9 triệu VNĐ tương ứng). Hai phác đồ có Bảng 2 : Các chỉ số chi phí - hiệu quả của phác đồ IM<br /> chi phí điều trị tương đương ở giai đoạn chuyển 800mg so với phác đồ NL<br /> cấp với 50,5 triệu. Chỉ số chi phí – hiệu Phác đồ Phác đồ<br /> Mỗi trạng thái có chỉ số chất lượng sống khác quả IM 800 mg NL 800 mg<br /> Chi phí (VNĐ) 2.783.822.541,98 5.893.848.498,61<br /> nhau. Trạng thái mạn có hệ số chất lượng sống là<br /> Hiệu quả (QALM) 15,88 48,23<br /> 0,646 đối với người bệnh sử dụng IM 800 mg và CER (VNĐ/QALM) 175.333.133,1 122,202.961,7<br /> 0,810 với người bệnh dùng NL 800 mg. Hai trạng ICER (VNĐ/QALM) 96.128.898,07<br /> thái tiến triển và chuyển cấp có hệ số chất lượng Phân tích chỉ số chi phí – hiệu quả cho thấy,<br /> sống như nhau ở cả hai phác đồ là 0,514 và 0,314 chỉ số CER của phác đồ IM 800mg và NL 800mg<br /> tương ứng. có giá trị tương ứng là 175.333.133,1 VNĐ so với<br /> Phân tích chi phí – hiệu quả của nilotinib 122.202.961,7 VNĐ/QALM; tương ứng. Như vậy,<br /> trong điều trị BCMDT đề kháng với người bệnh điều trị bằng phác đồ NL cho chi phí<br /> imatinib mỗi tháng sống có chất lượng thấp hơn 1,43 lần<br /> Dựa trên mô hình được xây dựng, chi phí và so với phác đồ IM 800mg. Để đánh giá tính kinh<br /> hiệu quả của hai phác đồ điều trị nghiên cứu tế của phác đồ NL 800 mg so với phác đồ IM 800<br /> trên toàn thời gian sống của bệnh nhân được mg, chỉ số gia tăng chi phí – hiệu quả (ICER)<br /> trình bày trong hình 2. được tính toán dựa trên tỷ lệ giữa chênh lệch chi<br /> phí và hiệu quả của hai phác đồ, ICER có giá trị<br /> là 96.128.898,07 VNĐ/QALM. Như vậy, với mỗi<br /> QALM tăng thêm khi sử dụng phác đồ NL<br /> 800mg so với phác đồ IM 800mg trong điều trị<br /> BCMDT đề kháng với IM, bệnh nhân phải trả<br /> thêm 96.128.898,07 VNĐ.<br /> Đánh giá mức độ chi trả của bệnh nhân với<br /> Hình 2: Chi phí và hiệu quả của phác đồ IM 800mg<br /> phác đồ NL 800mg<br /> so với phác đồ NL 800mg<br /> Để đánh giá khả năng chi trả của người bệnh<br /> Theo hình 2, so với phác đồ IM 800 mg,<br /> sử dụng NL trong điều trị BCMDT đề kháng với<br /> người bệnh dùng phác đồ NL 800 mg trong điều<br /> IM, nghiên cứu tiến hành so sánh chỉ số ICER<br /> trị BCMDT phải chịu một chi phí tăng thêm là<br /> với ngưỡng chi trả (Willingness to pay – WTP)<br /> 3.110.328.735 VNĐ (5.894.152.905 VNĐ so với<br /> theo khuyến cáo của WHO. Trong đó, WTP<br /> 2.783.824.170 VNĐ tương ứng) với 32,35 QALM<br /> <br /> <br /> Chuyên Đề Dược 15<br /> Nghiên cứu Y học Y Học TP. Hồ Chí Minh * Phụ Bản Tập 20 * Số 2 * 2016<br /> <br /> được tính toán bằng 3 lần PPP. Dựa trên dữ liệu mặc dù so với phác đồ IM 800mg, NL trong điều<br /> của World Bank (4), tính cho năm 2014, PPP của trị bệnh BCMDT đề kháng IM có hiệu quả kinh<br /> Việt Nam là 5.124,64 USD (tương ứng tế cao hơn nhưng chi phí trả thêm lại vượt quá<br /> 110.435.992 VNĐ). Như vậy, WTP của Việt Nam ngưỡng chi trả của người dân Việt Nam.<br /> năm 2014 là 331.307.976 VNĐ/năm hay Phân tích các yêu tố ảnh hưởng đến hiệu<br /> 27.608.998 VNĐ/tháng. So sánh ICER với WTP<br /> quả kinh tế của NL<br /> thấy ICER cao gấp 3,5 lần WTP của Việt Nam<br /> Phân tích độ nhạy cho kết quả được trình<br /> năm 2014 (96.128.898 VNĐ/QALM so với<br /> bày trong hình 3.<br /> 27.698.998 VNĐ/QALM; tương ứng). Như vậy,<br /> <br /> <br /> <br /> <br /> Hình 3: Phân tích Các yếu tố ảnh hưởng đến hiệu quả kinh tế của NL 800 mg<br /> Trong các yếu tố được phân tích, giá thuốc phác đồ NL 800mg nằm ở mức không chấp nhận<br /> nilotinib và giá thuốc imatnib là hai yếu tố ảnh khi sử dụng trong thực tế. Phân tích các yếu tố<br /> hưởng nhất đến hiệu quả kinh tế của NL 800mg ảnh hưởng đến hiệu quả kinh tế của NL 800 mg<br /> trong điều trị BCMDT đề kháng với IM. Với đơn so với IM 800 mg cho thấy đơn giá các thuốc<br /> giá NL tăng từ -50% đến +50%, ICER tăng từ điều trị là yếu tố ảnh hưởng lớn nhất đến hiệu<br /> 15.800.434,24 đến 176.461.369,10 VNĐ/QALM. quả kinh tế của NL. Chính vì vậy, để nâng cao<br /> Như vậy, giá thuốc NL tăng làm tăng chỉ số hiệu quả kinh tế của NL các chính sách hỗ trợ giá<br /> ICER và làm giảm hiệu quả kinh tế của phác đồ thuốc cần được xem xét.<br /> NL 800mg. Ngược lại, khi tăng giá thuốc IM từ - KẾT LUẬN<br /> 50% đến 50% thì ICER giảm từ 131.287.193,10<br /> Dưới góc nhìn của người bệnh, NL 800mg có<br /> còn 60.974.608,30 VNĐ/QALM, tác động ngược<br /> hiệu quả kinh tế hơn so với phác đồ IM 800mg<br /> chiều với giá thuốc NL.<br /> trong điều trị BCMDT giai đoạn đề kháng với<br /> BÀN LUẬN IM. Tuy nhiên với chi phí cho mỗi tháng sống có<br /> Với ngưỡng chi trả của Việt Nam năm 2014 chất lượng cao gấp 3,48 lần ngưỡng chi trả, cần<br /> là 27.608.998 VNĐ/tháng(9), mặc dù NL có hiệu thiết phải đề ra các chính sách hỗ trợ giá thuốc<br /> quả kinh tế hơn so với IM 800 mg trong điều trị để nâng cao hiệu quả kinh tế của phác đồ sử<br /> BCMDT đề kháng với IM, chi phí cho mỗi tháng dụng NL.<br /> sống có chất lượng tăng thêm với giá trị TÀI LIỆU THAM KHẢO<br /> 96.128.898 VNĐ/QALM, cao gấp 3,48 lần 1. Carella AMP, et al (1996), "High-dose chemo-radiotherapy<br /> ngưỡng chi trả. Như vậy, so với ngưỡng chi trả, followed by autologous Philadelphia chromosome-negative<br /> <br /> <br /> <br /> <br /> 16 Chuyên Đề Dược<br /> Y Học TP. Hồ Chí Minh * Phụ Bản Tập 20 * Số 2 * 2016 Nghiên cứu Y học<br /> <br /> blood progenitor cell transplantation in patients with chronic follow up of arandomized phase 2 study (START-R)”, Cancer,<br /> myelogenous leukemia", Bone Marrow Transplant. 17, pp. 201. 115, 4136-4147.<br /> 2. Deininger MW (2008), "Chronic myeloid leukemia: an 7. Pinilla-Ibarz J, Flinn I (2012), "The expanding options for front-<br /> historical perspective", Hematology 2008 - American society of line treatment in patients with newly diagnosed CML", Crit<br /> hematology education program book”, 418. Rev Oncol Hematol,(84), pp. 287–299.<br /> 3. Deremer DL, et al (2008), “Nilotinib: a second – generation 8. Số liệu nội bộ tại Bệnh viện TMHH thành phố Hồ Chí Minh<br /> tyrosine kinase inhibitor for the treatment of chronic tính đến 03/2015.<br /> myelogenous leukemia”, Clin Ther, 30, 1956-1975. 9. www.tradingeconomics.com/vietnam/gdp-per-capital-ppp,<br /> 4. Gordois A, Warren E and Ward S (2003), “Cost – utility ngày truy cập 20/07/2015.<br /> analysis of imatinib mesilate for the treatment of adcanced<br /> stage chronic myeloid leukemia”, Br J Cancer, 89(4), 634-640.<br /> Ngày nhận bài báo: 30/10/2015<br /> 5. Jabbour EK, et al (2011), “The achievement of an early complete<br /> cytogenetic response is a major determinant for outcome Ngày phản biện nhận xét bài báo: 20/11/2015<br /> inpatients with early chronic phase chronic myeloid leukemia Ngày bài báo được đăng: 20/02/2016<br /> treated with tyrosine kinase inhibitors”, Blood, 118, 4541-4546.<br /> 6. Kantarjian H, Levy V, et al (2009), “Dasatinib or high-dose<br /> imatinib for chronic-phase chronic myeloid leukemia resistant<br /> to imatinib at a dose of 400 to 600 milligrams daily: two-year<br /> <br /> <br /> <br /> <br /> Chuyên Đề Dược 17<br />