intTypePromotion=1
zunia.vn Tuyển sinh 2024 dành cho Gen-Z zunia.vn zunia.vn
ADSENSE
 » 
 » 

Chi phí hiệu quả của thuốc hiếm trong điều trị bệnh Hemophilia A: Nghiên cứu tổng quan hệ thống

Chia sẻ: _ _ | Ngày: | Loại File: PDF | Số trang:10

Thêm vào BST
Báo xấu
6
lượt xem 2
download
 
  Download Vui lòng tải xuống để xem tài liệu đầy đủ

Bài viết Chi phí hiệu quả của thuốc hiếm trong điều trị bệnh Hemophilia A: Nghiên cứu tổng quan hệ thống được thực hiện nhằm tổng hợp các công bố có kết quả đánh giá chi phí-hiệu quả liên quan đến các thuốc hiếm sử dụng trong điều trị Hemophilia A, từ đó cung cấp thông tin một cách toàn diện về đánh giá chi phí-hiệu quả và lựa chọn thuốc tối ưu trong điều trị bệnh.

Chủ đề:

Bình luận(0) Đăng nhập để gửi bình luận!

Lưu

Nội dung Text: Chi phí hiệu quả của thuốc hiếm trong điều trị bệnh Hemophilia A: Nghiên cứu tổng quan hệ thống

  1. TẠP CHÍ Y DƯỢC HỌC CẦN THƠ – SỐ 46/2022 CHI PHÍ-HIỆU QUẢ CỦA THUỐC HIẾM TRONG ĐIỀU TRỊ BỆNH HEMOPHILIA A: NGHIÊN CỨU TỔNG QUAN HỆ THỐNG Hoàng Thy Nhạc Vũ¹*, Phạm Thu Thủy¹, Trần Thị Điền Linh¹, Huỳnh Thị Phương Duyên² 1. Đại học Y Dược Thành phố Hồ Chí Minh 2. Sở Y tế Lâm Đồng *Email: hoangthynhacvu@ump.edu.vn TÓM TẮT Đặt vấn đề: Bệnh Hemophilia A (bệnh máu khó đông) là một bệnh di truyền hiếm gặp, xảy ra khi thiếu hụt hay bất thường yếu tố đông máu VIII gây nên tình trạng xuất huyết thường xuyên. Mục tiêu nghiên cứu: Nghiên cứu được thực hiện nhằm tổng hợp các công bố có kết quả đánh giá chi phí-hiệu quả liên quan đến các thuốc hiếm sử dụng trong điều trị Hemophilia A, từ đó cung cấp thông tin một cách toàn diện về đánh giá chi phí-hiệu quả và lựa chọn thuốc tối ưu trong điều trị bệnh. Đối tượng và phương pháp nghiên cứu: Trên cơ sở dữ liệu PubMed (Nation Center for Biotechnology Information - NCBI) và SpringerLink, thông tin về phân tích chi phí-hiệu quả của các thuốc điều trị Hemophilia A trong Danh mục Thuốc hiếm của Việt Nam sẽ được tìm kiếm. Kết quả tìm kiếm sẽ được chọn lọc, và tiến hành tổng quan hệ thống theo chi phí, hiệu quả, ngưỡng sẵn sàng chi trả, chỉ số chi phí-hiệu quả tăng thêm của thuốc hiếm trong điều trị Hemophilia A. Kết quả: Trong giai đoạn 2016-2021, có 4 thuốc điều trị Hemophilia A trong Danh mục Thuốc hiếm của Việt Nam đã có các nghiên cứu đánh giá về chi phí-hiệu quả, bao gồm: Emicizumab; Recombinant Factor VII activated (rFVIIa); Recombinant Factor VIII Fc Fusion Protein (rFVIIIFc) và Damoctocog alfa pegol. Emicizumab và rFVIIIFc là hai thuốc hiếm có nhiều nghiên cứu ghi nhận là lựa chọn đạt chi phí-hiệu quả so với thuốc được so sánh. Kết luận: Chi phí điều trị Hemophilia A bằng thuốc hiếm khá cao, người bệnh cần được hỗ trợ tài chính để tăng khả năng tiếp cận các thuốc hiếm trong điều trị Hemophilia A. Từ khóa: Hemophilia A, chi phí-hiệu quả, thuốc hiếm, tổng quan hệ thống. ABSTRACT COST-EFFECTIVENESS OF ORPHAN DRUGS IN THE TREATMENT OF HEMOPHILIA A: A SYSTEMATIC REVIEW Hoang Thy Nhac Vu¹*, Pham Thu Thuy¹, Tran Thi Dien Linh¹, Huynh Thi Phuong Duyen² 1. University of Medicine and Pharmacy at Ho Chi Minh City 2. Department of Health of Lam Dong Province Background: Hemophilia A is a rare genetic disease caused by a deficiency or abnormality in clotting factor VIII (FVIII). Objectives: A systematic review of the cost-effectiveness studies performed on orphan drugs to treat Hemophilia A was conducted for the purposes of gaining comprehensive information about cost-effectiveness analysis and optimal selection on drugs for disease treatment. Materials and methods: Data were obtained from PubMed (National Center for Biotechnology Information - NCBI) and SpringerLink databases on cost-effectiveness analysis of Hemophilia A drugs in Vietnam's Orphan Drug List. Cost, effectiveness, willingness-to-pay thresholds, and incremental cost-effectiveness ratios of orphan drugs were evaluated in this systematic review. Results: In the period 2016-2021, there were 4 drugs to treat Hemophilia A in Vietnam's Orphan Drugs List, which were assessed on cost-effectiveness, including: Emicizumab; Recombinant Factor VII activated (rFVIIa); Recombinant Factor VIII Fc Fusion Protein (rFVIIIFc) and Damoctocog alfa pegol. In the majority of studies included in this systematic review, Emicizumab and rFVIIIFc were found to be cost-effective when analyzed along with their 126
  2. TẠP CHÍ Y DƯỢC HỌC CẦN THƠ – SỐ 46/2022 comparators. Conculsions: Treatment of Hemophilia A with orphan drugs was significantly expensive. Financial policies should be considered for patients to access orphan drugs for the treatment of Hemophilia A. Keywords: Hemophilia A, cost-effectiveness, orphan drugs, systematic review. I. ĐẶT VẤN ĐỀ Bệnh Hemophilia A (HA), hay còn gọi là bệnh máu khó đông, là một bệnh di truyền hiếm gặp, do thiếu hụt hay bất thường yếu tố đông máu VIII (FVIII). Đây là một căn bệnh di truyền lặn liên quan đến giới tính, gen bệnh nằm trên nhiễm sắc thể X. Người bệnh HA bị khiếm khuyết gen tổng hợp yếu tố VIII nên nồng độ hoạt tính yếu tố VIII trong máu giảm, vì vậy họ có thời gian đông máu kéo dài, nguy cơ chảy máu gia tăng, dẫn đến tình trạng xuất huyết thường xuyên. Triệu chứng điển hình của người bệnh HA là tình trạng xuất huyết có thể xảy ra ở mọi nơi trên cơ thể, đặc biệt là ở cơ và khớp. Các đợt xuất huyết tái phát nhiều lần nếu như không được chẩn đoán và điều trị kịp thời sẽ khiến người bệnh HA chịu nhiều biến chứng nghiêm trọng, tăng tần suất chảy máu, giảm hiệu quả điều trị, chất lượng cuộc sống bị suy giảm đáng kể, có thể trở thành người tàn tật, thậm chí là tử vong. Theo khảo sát toàn cầu của Liên đoàn Hemophilia thế giới năm 2018, toàn thế giới có 173.711 người bệnh HA [1]. Theo Hướng dẫn chẩn đoán và điều trị bệnh Hemophilia tại Việt Nam (ban hành kèm theo Quyết định số 4984/QĐ-BYT ngày 16 tháng 9 năm 2016 của Bộ trưởng Bộ y tế), ước tính có khoảng 30.000 người mang gen bệnh Hemophilia và 6.000 người bệnh HA, nhưng chỉ có khoảng 50% số người bệnh được chẩn đoán và điều trị. Do HA là một bệnh mãn tính hiếm gặp, phải điều trị lâu dài, với phần lớn thuốc điều trị là Thuốc hiếm, có giá thành cao, nên việc điều trị HA tạo ra gánh nặng về kinh tế không chỉ cho người bệnh, gia đình, mà còn cho xã hội. Chính vì vậy, đã có một số nghiên cứu được thực hiện ở nhiều quốc gia trên giới nhằm phân tích, đánh giá chi phí-hiệu quả của một số thuốc hiếm trong điều trị HA. Nghiên cứu tổng quan này được thực hiện nhằm cung cấp thông tin tổng hợp về kết quả phân tích chi phí-hiệu quả của thuốc hiếm trong điều trị HA đã được công bố, từ đó hệ thống hóa thông tin một cách toàn diện về đánh giá chi phí- hiệu quả và lựa chọn thuốc tối ưu trong điều trị HA. II. ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU 2.1 Đối tượng nghiên cứu Nghiên cứu tổng quan hệ thống, tiến hành tìm kiếm và tổng hợp toàn bộ kết quả của những nghiên cứu phân tích chi phí-hiệu quả của các thuốc hiếm trong điều trị HA tại các quốc gia trên toàn thế giới (Mỹ, Anh, Ý, Thụy Điển, Iran, Hàn Quốc, Pháp, Mexico và Iran) đã công bố trong giai đoạn 2016-2021. 2.2. Phương pháp nghiên cứu Phương pháp tổng quan hệ thống được áp dụng trong nghiên cứu này. Nghiên cứu được thực hiện từ tháng 05/2021 đến tháng 12/2021 tại trường Đại học Y dược Thành phố Hồ Chí Minh. Đầu tiên, nghiên cứu tổng quan lựa chọn tất cả các thuốc điều trị HA có trong Danh mục thuốc hiếm của Việt Nam, được Bộ Y tế ban hành kèm theo Thông tư 26/2019/TT-BYT để tìm kiếm các nghiên cứu phân tích chi phí-hiệu quả liên quan đã được công bố trong giai đoạn 2016-2021. Sau đó thông tin về phân tích chi phí-hiệu quả của các thuốc hiếm này được tìm kiếm trên cơ sở dữ liệu PubMed (Nation Center for Biotechnology Information – NCBI) và SpringerLink; với các từ khóa tìm kiếm ở phạm vi tiêu đề/tóm tắt theo công thức ((“cost effectiveness” OR “cost utility” OR “economic model”) AND 127
  3. TẠP CHÍ Y DƯỢC HỌC CẦN THƠ – SỐ 46/2022 (“Emicizumab” OR “Recombinant Factor VII activated” OR “Recombinant Factor VIII Fc Fusion Protein” OR “Damoctocog alfa pegol” OR “Desmopressin” OR “Fitusiran”) AND (“Haemophilia A” OR “Hemophilia A”)). Quy trình tìm kiếm được mô tả trong Hình 1. Các nghiên cứu có bài toàn văn đạt yêu cầu sẽ được tổng hợp vào Microsoft Excel, và xem xét đánh giá các thông tin liên quan đến quần thể mục tiêu, đối tượng nghiên cứu, quan điểm chi trả, đặc điểm của mô hình nghiên cứu, đơn vị hiệu quả, ngưỡng sẵn sàng chi trả (Willingness-to-pay – WTP), chỉ số chi phí-hiệu quả tăng thêm (Incremental Cost- Effectiveness Ratio – ICER). Sự phân bố đặc điểm các nghiên cứu được mô tả thông qua tần số và tỷ lệ phần trăm tương ứng. Chi phí của các nghiên cứu sẽ được quy đổi thống nhất sang USD năm 2021, bằng cách sử dụng chỉ số giá tiêu dùng CPI (Consumer Price Index). CÔNG THỨC TÌM KIẾM XÁC ĐỊNH ((“cost effectiveness” OR “cost utility” OR “economic model”) AND (“Emicizumab” OR “Recomtbinant Factor VII activated” OR “Recombinant Factor VIII Fc Fusion Protein” OR “Damoctocog alfa pegol” OR “Desmopressin” OR “Fitusiran”) AND (“Haemophilia A” OR “Hemophilia A”)) Số nghiên cứu tìm được trên cơ sở dữ liệu điện tử: n = 308 SÀNG LỌC Pubmed (87), SpringerLink (221) Số nghiên cứu còn lại sau khi loại bỏ trùng lặp: n = 96 Số nghiên cứu bị loại bỏ: n = 55 THÍCH HỢP •Không liên quan trực tiếp đến thuốc hiếm •Không liên quan đến điều trị Hemophilia A •Không sử dụng tiếng Anh Số nghiên cứu còn lại sau khi sàng lọc theo tiêu đề/ tóm tắt: n = 41 Số nghiên cứu bị loại bỏ: n = 27 KẾT QUẢ • Thiếu dữ liệu đánh giá chi phí-hiệu quả • Không có bài toàn văn Số nghiên cứu đáp ứng đầy đủ tiêu chí được đưa vào tổng quan hệ thống: n = 14 Hình 1. Quy trình tìm kiếm và lựa chọn các nghiên cứu để đưa vào tổng quan hệ thống III. KẾT QUẢ Danh mục thuốc hiếm của Việt Nam có 8 nhóm thuốc được sử dụng trong điều trị HA, bao gồm (1) Emicizumab; (2) các yếu tố đông máu II, VII, VIII, IX, X (đơn thành phần hoặc phối hợp các yếu tố); (3) các yếu tố kháng yếu tố chảy máu (Antihemophilic factor); (4) các yếu tố kháng lại phức hợp ức chế đông máu (Resistance factors for inhibiting coagulation complexes anti-inhibitors); (5) Antihemophilic factor (recombinant), Fc fusion protein; (6) Damoctocog alfa pegol; (7) Desmopressin ; (8) Fitusiran. Trong giai đoạn 2016-2021, có 4 thuốc là Emicizumab, Recombinant Factor VII activated (rFVIIa), Recombinant Factor VIII Fc Fusion 128
  4. TẠP CHÍ Y DƯỢC HỌC CẦN THƠ – SỐ 46/2022 Protein (rFVIIIFc), Damoctocog alfa pegol đã có báo cáo phân tích chi phí-hiệu quả, được công bố trong 14 nghiên cứu [2],[3],[4],[5],[6],[7],[8],[9],[10],[11],[12],[13],[14],[15]. 3.1. Đặc điểm các nghiên cứu phân tích chi phí-hiệu quả của thuốc hiếm trong điều trị bệnh Hemophilia A Bảng 1. Tổng hợp đặc điểm chung của 14 nghiên cứu giai đoạn 2016-2021 liên quan đến chi phí-hiệu quả của thuốc hiếm trong điều trị cho người bệnh Hemophilia A. Thuốc hiếm được Emicizumab rFVIIa Damoctocog Tổng số phân rFVIIFc [5], [7], [10], [11], [5], [6], [9], alfa pegol nghiên tích [3], [4], [8] [12], [14] ,[15] [13], [14] [2] cứu (%) Đặc điểm nghiên cứu Đặc điểm của quần thể 6 5 Có chất ức [5], [10], [11], [12], [5], [6], [9], 0 0 11 (78,6) chế FVIII [14], [15] [13], [14] Không có 3 chất ức chế 1 [7] 0 1 [2] 5 (35,7) [3], [4], [8] FVIII Quan điểm nghiên cứu 3 Người chi 3 [9], [13], 0 1 [3] 7 (50) trả [11], [14], [15] [14] 4 Xã hội 1 [14] 0 0 5 (35,7) [10], [12], [14], [15] Hệ thống y 2 2 2 1 [2] 7 (50) tế [5], [7] [5], [6] [4], [8] Loại mô hình 5 Mô hình 3 3 [5], [10], [12], [14], 0 11 (78,6) Markov [5], [9], [14] [3], [4], [8] [15] Mô hình 2 cây quyết 1 [11] 1 [2] 0 4 (28,6) [6], [13] định Mô hình 1 [7] 0 0 0 1 (7,1) Denovo Phân tích độ nhạy Phân tích độ nhạy 1 [5] 1 [5] 0 0 2 (14,2) xác suất (PSA) Phân tích độ nhạy 2 2 3 0 7 (50) một chiều [11], [14] [9], [14] [3], [4], [8] (OWSA) 129
  5. TẠP CHÍ Y DƯỢC HỌC CẦN THƠ – SỐ 46/2022 Phân tích độ nhạy 1 [15] 0 0 0 1 (7,1) quyết định (DSA) Phân tích độ nhạy xác suất - 1 [10] 1 [13] 0 0 2 (14,2) một chiều (PSA- OWSA) Phân tích độ nhạy xác suất- 1 [12] 0 0 0 1 (7,1) quyết định (PSA- DSA) Phân tích độ nhạy một chiều- 0 1 [6] 0 0 1 (7,1) hai chiều (OWSA- TWSA) Không đề 1 [7] 0 1 [2] 0 2 (14,2) cập Phân tích kịch bản 5 2 2 Có [5] ,[7], [10], [12], 1 [2] 10 (71,4) [5], [13] [4], [8] [15] 2 3 Không 0 1 [3] 6 (42,9) [11], [14] [6], [9], [14] Khung thời gian nghiên cứu (Time- horizon) 2 2 20 năm 0 0 1 [2] 0 1 (7,1) Toàn thời 5 gian sống 2 3 [5], [7], [10], [14], 0 10 (71,4) của người [5], [14] [3], [4], [8] [15] bệnh Không đề 0 1 [6] 0 0 1 (7,1) cập FVIII= Factor VIII; rFVIIa= recommbinant Factor VII activated; rFVIIIFc= recombinant Factor VIII Fc-fusion protein; PSA= probabilistic sensitivity analysis; OWSA= one-way sensitivity analysis; DSA= deterministic sensitivity analysis; TWSA= two-way sensitivity analysis Nhận xét: Trong 14 nghiên cứu được tổng quan hệ thống, có 5 nghiên cứu [2], [3], [4], [7], [8] không xem xét đến sự phát triển chất ức chế yếu tố FVIII ở người bệnh HA 130
  6. TẠP CHÍ Y DƯỢC HỌC CẦN THƠ – SỐ 46/2022 (chiếm 42,9%), 9 nghiên cứu [5], [6], [9], [10], [11], [12], [13], [14], [15] xem xét đến sự phát triển chất ức chế yếu tố FVIII (chiếm 57,1%). Các nghiên cứu được tổng quan có tiêu chí lựa chọn quần thể mục tiêu đa dạng, trong đó, một số nghiên cứu tập trung vào nhóm người bệnh HA nặng [3], [4], [8], [11], người bệnh được điều trị dự phòng ngay từ 1 tuổi [3], [11], [15]; người bệnh từ 4 tuổi [5]; người bệnh từ 12 tuổi [2], [10]; người bệnh nhỏ hơn 14 tuổi [13]; người bệnh HA ở mọi lứa tuổi [4], [6], [7], [8], [9], [14]. Quan điểm chi trả trong các nghiên cứu được tìm thấy bao gồm quan điểm của người chi trả (chiếm 35,7%) [3], [9], [11], [13], [14], [15]; quan điểm của hệ thống y tế quốc gia (chiếm 42,9%) [2], [4], [5], [6], [7], [8]; quan điểm xã hội [10], [12], [14], [15]. Có 8 nghiên cứu (chiếm 57,1%) chọn khung thời gian nghiên cứu là toàn bộ thời gian sống của người bệnh [3], [4], [5], [7], [8], [10], [14], [15]. Các nghiên cứu còn lại chọn khung thời gian nghiên cứu là 1 năm [15], 5 năm [12], [15], 20 năm [11], 70 năm [2]. Kỹ thuật mô hình hóa được áp dụng trong phân tích chi-phí hiệu quả trong các nghiên cứu liên quan, trong đó, mô hình Markov được sử dụng nhiều nhất, chiếm 64,3% nghiên cứu [3], [5], [8], [9], [10], [12], [14], [15], ngoài ra, một số nghiên cứu sử dụng mô hình cây quyết định [2], [6], [11], [13] hoặc mô hình Denovo [7]. Để phân tích tính bất định của dữ liệu khi đánh giá chi phí-hiệu quả, phương pháp phân tích độ nhạy một chiều (One-way Sensitivity Analysis – OWSA) được thực hiện nhiều nhất với 6 nghiên cứu [3], [4], [8], [9], [11], [14], chiếm 42,9%; có 1 nghiên cứu [12] kết hợp giữa phân tích độ nhạy quyết định và phân tích độ nhạy xác suất (Probabilistic Sensitivity Analysis – PSA) (Bảng 1). 3.2. Đánh giá chi phí-hiệu quả của các thuốc hiếm trong điều trị bệnh Hemophilia A Bảng 2. Mô tả kết quả của các nghiên cứu phân tích chi phí-hiệu quả của thuốc hiếm trong điều trị cho người bệnh Hemophilia A giai đoạn 2016-2021 Đặc điểm nghiên cứu Kết quả Quốc Tỷ lệ Ngưỡng sẵn Can thiệp Can thiệp ICER Chọn lựa Tác giả gia chiết sàng chi trả đánh giá so sánh tối ưu (Năm) khấu (USD/2021) Thuốc điều trị cho người bệnh Hemophilia A có chất ức chế yếu tố FVIII Golestani Iran Không Không 5.788 USD/ Không thể rFVIIa aPCC M [6] (2016) đề cập đề cập đợt chảy máu kết luận 684,46 Mỹ Không 1.646.198 Kim CH [9] rFVIIa aPCC USD/5-day aPCC (2018) đề cập USD/QALD QALD Rodríguez- Mexico Không -18.684 Zepeda rFVIIa Pd-aPCC 16.254 rFVIIa (2018) đề cập USD/QALY MDC [13] -25.236.214 aPCC PRO Cortesi AP Ý Emicizumab USD/QALY 3% 118.703 Emicizumab [5] (2019) PRO -31.913.63 rFVIIa PRO USD/QALY 13.212 USD/ Patel AM Mỹ Emicuzumab Không tháng trì hoãn sự 3% FVIII PRO Emicizumab [11] (2019) PRO đề cập phát triển của chất ức chế 131
  7. TẠP CHÍ Y DƯỢC HỌC CẦN THƠ – SỐ 46/2022 Polack B Pháp Không -312.054 4% Emicizumab BPA Emicizumab [12] (2020) đề cập USD/QALY 627.834 USD/ Zhou ZY Mỹ Emicizumab Không năm trì hoãn sự 3% FVIII PRO Emicizumab [15] (2020) PRO đề cập phát triển của chất ức chế -859.392 USD/QALY Hàn Emicizumab -3.010.834 Lee H [10] Quốc 5% BPA OD 30.000 PRO USD/LY (2021) Emicizumab -3.239 USD/ đợt chảy máu Iran Saiyarsarai Emicizumab 12.936 (2021) 3%, 5% rFVIIa OD 16.560 Emicizumab P [14] PRO USD/QALY Thuốc điều trị cho người bệnh Hemophilia A không có chất ức chế yếu tố FVIII Thụy Henry N -1.885.465 Điển 3% rFVIIIFc PRO FVIII PRO 57.631 rFVIIIFc [8] USD/QALY (2017) Bullement Ý Không -3.967.517 3% rFVIIIFc PRO rFVIII PRO rFVIIIFc A [4] (2020) đề cập USD/QALY Không Agboola F Emicuzumab Không đề cập 3% FVIII PRO Emicizumab [7] PRO đề cập (2020) Benson G Anh Turoctocog Damoctocog Không -200.280 Turoctocog 3,5% [2] (2021) alfa pegol alfa pegol đề cập USD/QALY alfa pegol PEG-rFVIII -58.754 Bullement Mỹ PRO USD/QALY 3% rFVIIIFc PRO Không A [3] (2021) SHL rFVIII -4.194.444 rFVIIIFc đề cập PRO USD/QALY Nhận xét: Trong 14 nghiên cứu về chi phí-hiệu quả của các thuốc hiếm được tổng hợp, có 7 nghiên cứu [5], [7], [10], [11], [12], [14], [15] liên quan đến Emicizumab, 5 nghiên cứu [5], [6], [9], [13], [14] liên quan đến FVIIa, 1 nghiên cứu về Damoctocog alfa pegol [2], 3 nghiên cứu về rFVIIIFc [3], [4], [8]. Với 7 nghiên cứu so sánh giữa phác đồ có Emicizumab và các thuốc khác [5], [7], [10], [11], [12], [14], [15], kết quả đều ghi nhận Emicizumab là lựa chọn tối ưu hơn về mặt chi phí-hiệu quả so với các thuốc so sánh, trên các đơn vị hiệu quả khác nhau. Khi rFVIIa được so sánh với Emicizumab [5], [14] và aPCC (activated rothrombin complex concentrates) [9], các nghiên cứu này ghi nhận rFVIIa không đạt chi phí-hiệu quả bằng Emicizumab và không tiết kiệm chi phí bằng aPCC. Với nghiên cứu tại Iran [6], khi so sánh rFVIIa với aPCC, mặc dù ghi nhận kết quả ICER là 5.788 USD cho điều trị một đợt chảy máu nhưng lại không thể kết luận được thuốc nào đạt chi phí-hiệu quả hơn. Trong 5 nghiên cứu [5], [6], [9], [13], [14] về chi phí-hiệu quả có đề cập đến rFVIIa thì chỉ có duy nhất 1 nghiên cứu [13] cho thấy rFVIIa đạt chi phí-hiệu quả hơn so với pd-aPCC (plasma- derived activated prothrombin complex concentrates) với giá trị ICER là -18.684 USD/QALY và WTP tại Mexico là 16.254 USD. 132
  8. TẠP CHÍ Y DƯỢC HỌC CẦN THƠ – SỐ 46/2022 Nghiên cứu [2] so sánh giữa Damoctocog alfa pegol với Turoctocog alfa pegol cho thấy Turoctocog alfa pegol là chọn lựa tối ưu hơn, với giá trị ICER là -200.280 USD/ QALY, mặc dù nghiên cứu này chưa đề cập đến ngưỡng sẵn sàng chi trả WTP tại Anh. Cả 3 nghiên cứu thực hiện với rFVIIIFc [3], [4], [8] điều cho thấy rFVIIIFc được cho là chiếm ưu thế về chi phí-hiệu quả hơn so với các thuốc so sánh. Các nghiên cứu này đều sử dụng đơn vị hiệu quả là QALY. (Bảng 2) IV. BÀN LUẬN Kết quả tổng quan của 14 nghiên cứu đánh giá chi phí-hiệu quả của thuốc hiếm trong điều trị HA trong giai đoạn 2016-2021 cho thấy sự đa dạng về phương pháp nghiên cứu. Đa số các nghiên cứu đều ứng dụng phương pháp mô hình hóa để tiến hành phân tích chi phí- hiệu quả. Bên cạnh đó, các phân tích về độ nhạy, phân tích kịch bản cũng được thực hiện nhằm xây dựng các tình huống có thể xảy ra trong điều trị thực tế, từ đó đưa ra được kết quả xác thực, tăng độ tin cậy cho mô hình phân tích. Các nghiên cứu thực hiện trên nhiều quốc gia phát triển, có nhiều thành tựu khoa học trên các lĩnh vực khác nhau, có quần thể nghiên cứu xác định, dựa trên nhiều đặc điểm bệnh học khác nhau, vì vậy các kết quả được ghi nhận khá đa dạng. Kết quả đánh giá chi phí-hiệu quả phụ thuộc vào giá trị WTP. Mỗi quốc gia tùy thuộc vào điều kiện, hoàn cảnh kinh tế xã hội, mức độ bệnh tật mà đưa ra các giá trị WTP khác nhau. Theo như báo cáo vào năm 2018 của Institute for Clinical and Economic Review, ngưỡng sẵn sàng chi trả có thể chấp nhận được của Emicizumab trong điều trị HA của Mỹ trong khoảng 50.000-250.000 USD/QALY. Với WTP này, có thể thấy, giá trị WTP tại Mỹ có thể cao hơn gấp 3-4 lần so với giá trị WTP tại Iran (16.560 USD) hay Mexico (16.254 USD); gấp gần 2 lần so với Hàn Quốc (30.000 USD). Do sự khác biệt về ngưỡng sẵn sàng chi trả, thuốc hiếm được đánh giá có thể đạt chi phí-hiệu quả tại Mỹ nhưng chưa chắc đã đạt chi phí - hiệu quả ở các quốc gia khác. Với nghiên cứu đã xác định được giá trị WTP, có thể thấy đa phần các thuốc hiếm được sử dụng trong điều trị HA đều không đạt chi phí-hiệu quả, khi có giá trị ICER cao hơn rất nhiều lần so với WTP. Một số nghiên cứu không đề cập đến WTP tại quốc gia thực hiện nghiên cứu, nên chưa thể đưa ra được kết luận thuốc hiếm đó có đạt chi phí-hiệu quả hay không, mà chỉ có thể kết luận được thuốc hiếm nào là lựa chọn tối ưu hơn, tiết kiệm chi phí hơn so với thuốc được so sánh trong điều trị HA. Ngoài ra, kết quả về chi phí-hiệu quả còn phụ thuộc vào đơn vị hiệu quả được sử dụng để đánh giá. Trong 14 nghiên cứu trên, QALY là đơn vị hiệu quả được sử dụng nhiều nhất trong đánh giá chi phí-hiệu quả của thuốc. Ngoài ra các nghiên cứu còn đánh giá thông qua số năm sống LY (life-year), số lượng các đợt chảy máu giảm đi trong điều trị hoặc dự phòng, cũng như đánh giá thời gian ngăn chặn sự phát triển của các chất ức chế FVIII. Bên cạnh đó, nghiên cứu của Agboola F khẳng định rằng khi điều trị dự phòng bằng Emicizumab vượt trội hơn, minh chứng là có cùng chỉ số QALY mà chi phí cần chi trả khi dự phòng bằng Emicizumab lại thấp hơn so với dự phòng bằng FVIII. Dựa vào kết quả của 14 nghiên cứu trong bài tổng quan, có thể thấy, chi phí điều trị HA rất tốn kém, và chi phí điều trị biến chứng phát triển của chất ức chế thậm chí còn tốn kém nhiều hơn chi phí điều trị bệnh nền, vì cần có một lượng lớn các thuốc hiếm để có thể loại bỏ các chất ức chế và ngăn chặn việc sử dụng suốt đời BPA (bypassing agents), giúp cải thiện quá trình điều trị hoặc ngăn ngừa các đợt chảy máu cấp. Do đó, các nhà hoạch định chính sách cần cân nhắc bối cảnh sử dụng thuốc tại các cơ sở y tế để có thể đưa ra quyết 133
  9. TẠP CHÍ Y DƯỢC HỌC CẦN THƠ – SỐ 46/2022 định phù hợp trong việc ra quyết định liên quan đến lựa chọn thuốc và phác đồ điều trị tối ưu cho người bệnh HA. V. KẾT LUẬN Kết quả tổng quan hệ thống 14 nghiên cứu phân tích, đánh giá liên quan đến phân tích chi phí-hiệu quả của 4 thuốc hiếm thuộc Danh mục thuốc hiếm của Việt Nam trong điều trị cho người bệnh HA đã cho thấy rằng, bên cạnh hiệu quả và lợi ích mà người bệnh nhận được thì chi phí điều trị bằng thuốc hiếm tại các quốc gia trên thế giới khá cao, trở thành gánh nặng kinh tế không chỉ cho người bệnh, mà còn cho xã hội, và cơ quan BHYT trong trường hợp đồng chi trả. Do đó, người bệnh HA trên thế giới nói chung và tại Việt Nam nói riêng cần được hỗ trợ tài chính từ cơ quan quản lý y tế để tăng khả năng tiếp cận các thuốc hiếm trong điều trị HA, đặc biệt là với người bệnh có sự phát triển chất ức chế yếu tố đông máu VIII. TÀI LIỆU THAM KHẢO 1. Stonebraker JS, Bolton-Maggs PHB, Brooker M and et al. (2020), The World Federation of Hemophilia Annual Global Survey 1999‐2018. Haemophilia, 26(4), pp.591-600. 2. Benson G, Morton T, Thomas H (2021), Long-Term Outcomes of Previously Treated Adult and Adolescent Patients with Severe Hemophilia A Receiving Prophylaxis with Extended Half-Life FVIII Treatments: An Economic Analysis from a United Kingdom Perspective. Clinicoecon Outcomes Res., 13, pp.39-51. 3. Bullement A, Knowles ES, DasMahapatra P and et al. (2021), Cost-Effectiveness Analysis of rFVIIIFc Versus Contemporary rFVIII Treatments for Patients with Severe Hemophilia A Without Inhibitors in the United States. PharmacoEconomics - Open, 5(4), pp.625-633 4. Bullement A, McMordie ST, Hatswell AJ and et al. (2020), Cost-Effectiveness Analysis of Recombinant Factor VIII Fc-Fusion Protein (rFVIIIFc) for the Treatment of Severe Hemophilia A in Italy Incorporating Real-World Dosing and Joint Health Data. PharmacoEconomics - Open, 4(1), pp.133-142. 5. Cortesi AP, Castaman G, Trifirò G and et al. (2020), Cost-Effectiveness and Budget Impact of Emicizumab Prophylaxis in A Patients with Inhibitors. Thromb Haemost, 120(2), pp.216-228. 6. Golestani M, Eshghi P, Rasekh HR and et al. (2016), Cost-Effectiveness Analysis of Biogeneric Recombinant Activated Factor VII (AryoSeven™) and Activated Prothrombin Complex Concentrates (FEIBA™) to Treat Hemophilia A Patients with Inhibitors in Iran. Iran J Pharm Res, 15(2), pp.669-77. 7. Agboola F, Rind DM, Walton SM and et al. (2021), The effectiveness and value of emicizumab and valoctocogene roxaparvovec for the management of hemophilia A without inhibitors. J Manag Care Spec Pharm, 27(5), pp.667-673. 8. Henry N, Jovanović J, Schlueter M and et al. (2018), Cost-utility analysis of life-long prophylaxis with recombinant factor VIIIFc vs recombinant factor VIII for the management of severe hemophilia A in Sweden. J Med Econ, 21(4), pp.318-325. 9. Kim CH, Simmons SC, Bui CM and et al. (2019), aPCC vs. rFVIIa for the treatment of bleeding in patients with acquired - a cost-effectiveness model. Vox Sang, 114(1), pp.63-72. 10. Lee H, Cho H, Han JW and et al. (2021), Cost-utility analysis of emicizumab prophylaxis in Haemophilia A patients with factor VIII inhibitors in Korea. Haemophilia, 27(1), pp.e12-e21. 11. Patel AM, Corman SL, Chaplin S and et al. (2019), Economic impact model of delayed inhibitor development in patients with hemophilia a receiving emicizumab for the prevention of bleeding events. J Med Econ, 22(12), pp.1328-1337. 134
  10. TẠP CHÍ Y DƯỢC HỌC CẦN THƠ – SỐ 46/2022 12. Polack B, Trossaërt M, Cousin M and et al. (2021), Cost-effectiveness of emicizumab vs bypassing agents in the prevention of bleeding episodes in Haemophilia A patients with anti-FVIII inhibitors in France. Haemophilia, 27(1), pp.e1-e11. 13. Rodríguez-Zepeda MDC, González L, Bravo A and et al. (2018), Cost-Effectiveness of rFVIIa versus pd-aPCC in the Management of Mild to Moderate Bleeds in Pediatric Patients with Hemophilia A with Inhibitors in Mexico. Value Health Reg Issues, 17, pp.164-173. 14. Saiyarsarai P, Robabpour Derakhshan A, Khedmati J and et al. (2021), A comparison between on-demand usage of rFVIIa vs prophylaxis use of emicizumab in high titer inhibitory hemophilia A patients in Iran: A cost-utility analysis. Medicine (Baltimore), 100(40), pp.e27303. 15. Zhou ZY, Raimundo K, Patel AM and et al (2020), Model of Short- and Long-Term Outcomes of Emicizumab Prophylaxis Treatment for Persons with Hemophilia A. J Manag Care Spec Pharm, 26(9), pp.1109-1120. (Ngày nhận bài: 20/12/2022 – Ngày duyệt đăng: 17/2/2022) DI CHỨNG PHỔI HẬU COVID-19: DIỄN BIẾN SINH BỆNH HỌC, LÂM SÀNG, HÌNH ẢNH HỌC VÀ CHỨC NĂNG PHỔI Võ Phạm Minh Thư1*, Đinh Chí Thiện1, Trần Xuân Quỳnh1, Phan Việt Hưng1, Nguyễn Thị Hồng Trân1, Dương Thị Thanh Vân1, Trần Trọng Anh Tuấn2, Nguyễn Ngọc Thành Long2, Đỗ Thị Thanh Trà2, Trát Quốc Trung2 1. Trường Đại học Y Dược Cần Thơ 2. Bệnh viện Trường Đại học Y Dược Cần Thơ * Email: vpmthu@ctump.edu.vn TÓM TẮT COVID-19 là bệnh lý gây tổn thương quan trọng lên đường hô hấp từ mức độ nhẹ đến nguy kịch. Tổn thương phổi sau nhiễm COVID-19 có thể hồi phục hoặc tiếp tục tái tạo bất thường tiến triển xơ hoá phổi, gây rối loạn chức năng thông khí-trao đổi khí và biểu hiện triệu chứng khó thở kéo dài. Các tổn thương phổi và mức độ hồi phục có thể được phản ánh qua hình ảnh chụp cắt lớp vi tính ngực trong quá trình theo dõi người bệnh hậu COVID-19. Sự tích luỹ dần các thay đổi về cấu trúc phổi đã gây tác động nghiêm trọng lên dung tích hô hấp ở người bệnh, tuy nhiên chưa khẳng định có hay không sự hồi phục sau giai đoạn cấp. Trong số các thăm dò chức năng hô hấp thì hô hấp ký và DLCO là thăm dò đầu tay giúp đánh giá hậu quả những tổn thương phổi gây ảnh hưởng đến chức năng sinh lý của phổi. Từ khoá: bệnh phổi mô kẽ, xơ phổi, tăng áp phổi, chụp cắt lớp vi tính ngực lát cắt mỏng, thăm dò chức năng hô hấp. 135
ADSENSE

CÓ THỂ BẠN MUỐN DOWNLOAD

THÔNG TIN
TRỢ GIÚP
HỖ TRỢ KHÁCH HÀNG
Theo dõi chúng tôi

Chịu trách nhiệm nội dung:

Nguyễn Công Hà - Giám đốc Công ty TNHH TÀI LIỆU TRỰC TUYẾN VI NA

LIÊN HỆ

Địa chỉ: P402, 54A Nơ Trang Long, Phường 14, Q.Bình Thạnh, TP.HCM

Hotline: 093 303 0098

Email: support@tailieu.vn

Giấy phép Mạng Xã Hội số: 670/GP-BTTTT cấp ngày 30/11/2015 Copyright © 2022-2032 TaiLieu.VN. All rights reserved.

 

Đồng bộ tài khoản
16=>1