intTypePromotion=1
zunia.vn Tuyển sinh 2024 dành cho Gen-Z zunia.vn zunia.vn
ADSENSE

Liệu pháp gen và công nghệ tế bào gốc

Chia sẻ: Nguyễn Thị Công | Ngày: | Loại File: PPT | Số trang:39

340
lượt xem
76
download
 
  Download Vui lòng tải xuống để xem tài liệu đầy đủ

Theo thống kê ở người có khoảng 4000 bệnh do di truyền. Trong đó có một lượng lớn bệnh do di truyền là do sai hỏng của một gen, thậm chí của một base duy nhất. Phần lớn các bệnh này là bệnh hiểm nghèo khó điều trị. Tuy nhiên sự phát triển của kĩ thuật di truyền mở ra những hy vọng cho những bệnh nhân bị bệnh di truyền này, đó chính là liệu pháp gen

Chủ đề:
Lưu

Nội dung Text: Liệu pháp gen và công nghệ tế bào gốc

  1. LOGO GVHD: LÊ NHA UYÊN ̃ LƠP 53CNSH ́ NHOM 1 ́
  2. Nhom 1                        Đai  ́ ̣ hoc Nha Trang ̣ THANH VIÊN NHOM ̀ ́  1. GIANG THI THANH HUYỀN ̣  2. VO THI THU THAO ̃ ̣ ̉  3. LƯƠNG HOANG KIM NGÂN ̀  4. VO NGUYỄN NHƯ TRÍ ̃  5. TRÂN HAI PHONG ̀ ̉  6. HOANG TUẤN LỘC ̀ 2
  3. Nhom 1                        Đai  ́ ̣ hoc Nha Trang ̣ 1. LIÊU PHAP GENE ̣ ́ 3
  4. NÔI DUNG ̣ • 1. LIÊU PHAP GEN ̣ ́ • a. Liêu phap gen là gi? ̣ ́ ̀ • b. Phân loại • c. Các bước cơ bản • d. Cơ sở của liệu pháp gen • e. Các vector và các loại gen sử dụng trong liệu pháp gen • f. Ưng dung ́ ̣ 4
  5. Nhom 1                        Đai  ́ ̣ hoc Nha Trang ̣ Theo thống kê ở người có khoảng 4000  bệnh do di truyền. Trong đó có một  lượng lớn bệnh do di truyền là do sai  hỏng của một gen, thậm chí của một  base duy nhất. Phần lớn các bệnh này  là bệnh hiểm nghèo khó điều trị. Tuy  nhiên sự phát triển của kĩ thuật di  truyền mở ra những hy vọng cho những  bệnh nhân bị bệnh di truyền này, đó  chính là liệu pháp gen 5
  6. Nhom 1                        Đai  ́ ̣ hoc Nha Trang ̣ a. Liêu phap gen la gi?  ̣ ́ ̀̀ Là kỹ thuật đưa gen lành vào cơ  thể thay thế cho gen bệnh hay đưa  gen cần thiết nào đó thay vào vị trí  gen bị sai hỏng để đạt được mục  tiêu của liệu pháp.  6
  7. Nhom 1                        Đai  ́ ̣ hoc Nha Trang ̣ b. Phân loại Liệu pháp gen tế bào soma: là phương  pháp điều trị, thay thế hoặc sửa chữa  các gen hỏng, gen bệnh của tế bào  soma trong cơ thể người bệnh. 7
  8. Nhom 1                        Đai  ́ ̣ hoc Nha Trang ̣ Liệu pháp gen tế bào mầm: là phương  pháp điều trị, thay thế hoặc sửa chữa  gen hỏng cho các giao tử ( tinh trùng  hoặc trứng ) nhằm tạo ra thế hệ sau  bình thường. 8
  9. c. Các bước cơ bản Các bước cơ bản trong liệu pháp gen .Chuyển Kiểm soát Tách gen sử dụng gen đến mô sự biểu cho liệu thích hợp hiện của gen liệu pháp gen pháp Nhom 1                        Đai hoc Nha Trang 9 ́ ̣ ̣
  10. Nhom 1                        Đai  ́ ̣ Cụ thể các bước : hoc Nha Trang ̣ Bước 1: Tạo vector tái tổ hợp mang gen cần  chuyển. Sau đó, vector tái tổ hợp được đưa  vào tế bào nuôi cấy. Loại tế bào được sử  dụng nhiều nhất là tế bào tuỷ xương vì dễ  nuôi cấy lại bao gồm nhiều tế bào nguồn đa  thế (pluri potential) Bước 2: Vector virus mang gen lành được đưa  vào cơ thể mà từ đó người ta đã tách các tế  bào tuỷ xương 10
  11. Nhom 1                        Đai  ́ ̣ hoc Nha Trang ̣ d. Cơ sở dữ liệu của liệu pháp gen:  Để chuyển gen phải hội đủ những điều kiện  sau 1. Phải có bản sao đầy đủ của gen thích hợp  với những trình tự điều hòa thích hợp (trình  tự khởi động). 2. Phải lựa chọn kĩ thuật đích. 3. Phương pháp ứng dụng liệu pháp gen. Có  thể sử dụng trực tiếp với bệnh nhân hoặc  trên tế bào đã tách ra khỏi người bệnh. 11
  12. e. Các vector và các loại gen sử  dụng trong liệu pháp gen: 1. Các vector: a. Các vector có bản chất là virus  Vector adenovirus: là vector tạo thành từ  adenovirus tái tổ hợp ­ Adenovirus có khả năng biểu hiện liệu pháp  gen nhưng mất khả năng tái bản DNA gọi  là vector adenovirus ­ Vector andenovirus có thể mang các gen  liệu pháp có kích thước từ 8kb đến 30kb Nhom 1                        Đai hoc Nha Trang 12 ́ ̣ ̣
  13. Nhom 1                        Đai  ́ ̣ hoc Nha Trang ̣ 13
  14. Nhom 1                        Đai  ́ ̣ hoc Nha Trang ̣  Vector retrovirus: là vector có cấu tạo từ  retrovirus đã được biến đổi gen (đã loại bỏ  các gen độc, chỉ giữ lại một số gen cần thiết  cho quá trình xâm nhiễm, tái bản và gắn  gen). ­ Vector retrovirus phải có khả năng làm cho  gen liệu pháp hòa nhập vào tế bào đích với  tần số cao, không gây đột biến tế bào đích,  không gây hiệu ứng phụ bất lợi 14
  15. Nhom 1                        Đai  ́ ̣ hoc Nha Trang ̣ 15
  16. Nhom 1                        Đai  ́ ̣ hoc Nha Trang ̣ b. Các vector không có bản chất là virus:  Viral vector : có khả năng xâm nhiễm  vào tế bào chủ cao, chuyển các gen  liệu pháp và gắn các gen liệu pháp có  hiệu quả. ­ Hạn chế : mức độ an toàn của tế bào  chủ, do các gen chèn không đúng vị  trí nên tạo các đột biến gen của tế bào  chủ 16
  17. Nhom 1                        Đai  ́ ̣ hoc Nha Trang ̣ 17
  18. Nhom 1                        Đai  ́ ̣ hoc Nha Trang ̣ Vector liệu pháp liposome : là phức  hợp liposome­DNA ­ Ưu điểm : có thể mang gen liệu pháp có  kích thước lớn, qua màng tế bào dễ  dàng. ­ Nhược điểm: gây ra các phản ứng phụ. 18
  19. Nhom 1                        Đai  ́ ̣ hoc Nha Trang ̣ Vector DNA trần : được thiết kế ở các  dạng plasmid, là những vòng DNA  mang gen liệu pháp và một số gen cần  thiết cho quá trình tái bản gen trong tế  bào chủ. ­ Ưu điểm: cho phép mang gen liệu pháp  kích thước không hạn chế, dễ dàng  chuyển gen vào tế bào chủ ­ Nhược điểm: không có khả năng gắn  bộ gen của tế bào chủ và gây đáp ứng  miễn dịch mạnh. 19
  20. Nhom 1                        Đai  ́ ̣ hoc Nha Trang ̣ 2. Các loại gen sử dụng trong liệu pháp  gen: Các gen hoạt động bình thường ( gen  lành). Các gen có khả năng mã hóa một  protein đặc hiệu. Các gen hoạt động đồng thời với gen  bệnh. Gen bất hoạt. 20
ADSENSE

CÓ THỂ BẠN MUỐN DOWNLOAD

 

Đồng bộ tài khoản
2=>2