Xác định cỡ mẫu trong nghiên cứu y học khi không có công thức: Phương pháp giả lập

Nghiên cứu Y học Y Học TP. Hồ Chí Minh * Phụ Bản Tập 22 * Số 1 * 2018<br /> <br /> <br /> XÁC ĐỊNH CỠ MẪU TRONG NGHIÊN CỨU Y HỌC<br /> KHI KHÔNG CÓ CÔNG THỨC: PHƯƠNG PHÁP GIẢ LẬP<br /> Thái Thanh Trúc*, Bùi Thị Hy Hân**<br /> <br /> TÓM TẮT<br /> Mở đầu: Tính toán cỡ mẫu là một bước quan trọng trong xây dựng đề cương nghiên cứu khoa học. Từ<br /> nhu cầu ngày càng đa dạng các mục tiêu, cách triển khai nghiên cứu và sự thiếu hụt các công thức tính cỡ<br /> mẫu tương ứng thì việc tính toán cỡ mẫu dựa vào phương pháp giả lập trở nên hữu ích.<br /> Mục tiêu: Ứng dụng tính cỡ mẫu theo phương pháp giả lập và so sánh kết quả với các công thức hiện<br /> có.<br /> Đối tượng - Phương pháp nghiên cứu: Quy trình 5 bước để tính cỡ mẫu dựa vào giả lập số liệu được<br /> sử dụng với một số tình huống nghiên cứu, bao gồm so sánh hai trung bình, so sánh hai tỉ lệ và xây dựng<br /> mô hình hồi quy logistic. Tất cả thuật toán giả lập số liệu và phân tích thống kê được thực hiện bằng phần<br /> mềm Stata.<br /> Kết quả: Các lệnh Stata sử dụng để giả lập số liệu ngắn gọn. Kết quả tính cỡ mẫu chính xác và tương<br /> đồng so với công thức tính cỡ mẫu hiện có. Phương pháp này có thể áp dụng được để tính cỡ mẫu cho các<br /> trường hợp phức tạp như mô hình hồi quy logistic.<br /> Kết luận: Do không có đầy đủ công thức tính cỡ mẫu cho tất cả các tình huống nghiên cứu trong thực<br /> tế, việc tính cỡ mẫu dựa vào phương pháp giả lập số liệu cho thấy khả thi và chính xác. Tuy nhiên, việc triển<br /> khai phương pháp này đỏi hỏi kỹ thuật chuyên môn về toán thống kê, về lập trình cùng sự am hiểu phần<br /> mềm sử dụng tính cỡ mẫu mới đảm bảo được độ chính xác mong muốn.<br /> Từ khóa: cỡ mẫu, nghiên cứu y học, giả lập, công thức.<br /> ABSTRACT<br /> SAMPLE SIZE DETERMINATION IN MEDICAL RESEARCH WITHOUT FORMULA:<br /> SIMULATION APPROACH<br /> Thai Thanh Truc, Bui Thi Hy Han<br /> * Y Hoc TP. Ho Chi Minh * Supplement Vol. 22 - No 1- 2018: 347 - 353<br /> <br /> Introduction: Sample size determination is an important step in designing a research protocol. Due to<br /> the need for various types of research objective and design as well as the lack of corresponding sample size<br /> calculation formula, sample size calculation using simulation becomes an useful approach.<br /> Objectives: To apply sample size calculation by simulation and to compare the results with existing<br /> formulas.<br /> Methods: We employed 5 steps in calculating sample size by data simulation for some research<br /> scenarios, including sample size to compare two means, sample size to compare two proportions and logistic<br /> regression. All algorithm for data simulation and data analysis were conducted using Stata.<br /> Results: Stata commands used to simulate data were brief. The results were precise and similar to those<br /> obtained from existing formulas. This approach can be used to calculate sample size for complex situations<br /> such as logistic regression.<br /> <br /> * Khoa YTCC, ĐH Y Dược TPHCM, ** Viện Y Tế Công Cộng TPHCM<br /> Tác giả liên lạc: TS. Thái Thanh Trúc ĐT: 0908381266 Email: thaithanhtruc@ump.edu.vn<br /> 348 Chuyên Đề Y tế Công cộng – Khoa học Cơ bản<br /> Y Học TP. Hồ Chí Minh * Phụ Bản Tập 22 * Số 1 * 2018 Nghiên cứu Y học<br /> <br /> Conclusion: Due to the lack of sample size formula for all research scenarios in the real life, calculating<br /> sample size using data simulation has been showed as a practical and precise approach. However, this<br /> approach requires advanced knowledge about statistics, programming and the software used to ensure the<br /> calculation precision.<br /> Keywords: sample size, medical research, simulation, formula.<br /> GIỚI THIỆU mềm thống kê để có được cỡ mẫu đảm bảo độ<br /> chính xác và sức mạnh thống kê phù hợp(2, 9).<br /> Tính toán cỡ mẫu là một bước quan trọng<br /> Từ nhu cầu ngày càng đa dạng các mục<br /> trong xây dựng đề cương nghiên cứu khoa<br /> tiêu, cách triển khai nghiên cứu thì việc tính<br /> học. Ứng với mỗi mục tiêu nghiên cứu đặt ra,<br /> toán cỡ mẫu dựa vào phương pháp giả lập số<br /> nhà nghiên cứu tìm kiếm công thức tính cỡ<br /> liệu này càng trở nên hữu ích(7). Bài báo của<br /> mẫu và các tham số từ y văn để tính ra cỡ mẫu<br /> chúng tôi nhằm giới thiệu nguyên tắc, phương<br /> dự trù cần có cho nghiên cứu của mình(5). Ví<br /> pháp triển khai của kỹ thuật tính toán cỡ mẫu<br /> dụ, với mục tiêu ước tính tỉ lệ hiện mắc tăng<br /> này trong nghiên cứu. Tuy nhiên, để cụ thể<br /> huyết áp trong cộng đồng, nhà nghiên cứu có<br /> hóa và giúp so sánh được với các phương<br /> thể sử dụng công thức tính cỡ mẫu để ước tính<br /> pháp tính cỡ mẫu truyền thống, tức là khi có<br /> một tỉ lệ hiện mắc. Sau đó, dựa vào tỉ lệ tăng<br /> công thức, phạm vi bài báo này dừng ở các<br /> huyết áp tìm được trên y văn và sai số của ước<br /> tình huống về tính cỡ mẫu khi so sánh hai<br /> lượng kèm mức độ tin cậy của ước lượng sẽ<br /> trung bình và khi so sánh hai tỉ lệ. Bài báo<br /> tính được cỡ mẫu tương ứng(5,8). Tuy nhiên,<br /> cũng áp dụng tính cỡ mẫu cho tình huống<br /> không phải lúc nào nhà nghiên cứu cũng có<br /> phức tạp hơn là hồi quy logistic.<br /> công thức tính cỡ mẫu cho mục tiêu nghiên<br /> của mình, đặc biệt là các trường hợp nghiên PHƯƠNG PHÁP<br /> cứu phức tạp. Sức mạnh thống kê<br /> Khi không có công thức tính cỡ mẫu, nhiều Về mặt toán thống kê, sức mạnh thống kê,<br /> nhà nghiên cứu thường hay chọn cỡ mẫu dựa còn gọi là lực mẫu, được hiểu là xác suất bác<br /> theo kinh nghiệm hoặc các quy tắc lòng bàn bỏ H0 khi H0 sai(8). Về mặt nghiên cứu có thể<br /> tay mặc dù điều này có thể không hoàn toàn hiểu đơn giản hơn sức mạnh thống kê là xác<br /> chính xác(3, 8). Ví dụ, một số ít nhà nghiên cứu suất nghiên cứu kết luận có liên quan có ý<br /> cho rằng cỡ mẫu 30 đối tượng là đủ cho các nghĩa thống kê khi thật sự có liên quan vốn đã<br /> nghiên cứu lâm sàng. Mặc dù điều này giúp được báo cáo trên y văn. Ví dụ, sức mạnh<br /> tăng tính khả thi của nghiên cứu, nhưng độ thống kê bằng 80% có nghĩa là nếu tiến hành<br /> chính xác trong các tính toán hoặc phân tích 100 nghiên cứu thì sẽ có khoảng 80 nghiên cứu<br /> kiểm định thống kê khi đã thu thập xong dữ cho kết luận có liên quan. Ở đây, thông<br /> liệu lại không cao. Một khi cỡ mẫu không đủ thường ‘có liên quan’ được quy ước là khi giá<br /> chính xác, các phép kiểm định không đủ sức trị p của nghiên cứu nhỏ hơn 0,05. Cho nên,<br /> mạnh thống kê thì nghiên cứu có thể không có sức mạnh thống kê 80% cũng có nghĩa là có 80<br /> giá trị và không thể ứng dụng trong thực tế. nghiên cứu cho kết quả giá trị p < 0,05 khi tiến<br /> Một trong các cách tiếp cận tính cỡ mẫu trong hành phân tích trên 100 mẫu nghiên cứu. Nếu<br /> trường hợp không có công thức là dựa vào giả khi phân tích trên 100 mẫu nghiên cứu mà có<br /> lập ngẫu nhiên dữ liệu ứng với thông tin của 60 nghiên cứu cho p < 0,05 thì sức mạnh thống<br /> các đặc điểm trong nghiên cứu và các kiểm kê tương ứng là 60%. Đây chính là cơ sở cho<br /> định, mô hình vốn có sẵn trên hầu hết phần các phương pháp giả lập số liệu để từ đó xác<br /> định cỡ mẫu phù hợp. Nguyên tắc triển khai<br /> <br /> <br /> Y tế Công cộng 349<br /> Nghiên cứu Y học Y Học TP. Hồ Chí Minh * Phụ Bản Tập 22 * Số 1 * 2018<br /> <br /> của phương pháp này là giả lập số liệu nhiều Bước 3: Thực hiện lại bước 1 và 2 nhiều lần<br /> lần và đếm tỉ lệ số lần có p