intTypePromotion=1
zunia.vn Tuyển sinh 2024 dành cho Gen-Z zunia.vn zunia.vn
ADSENSE
 » 
 » 

Đặc điểm chất lượng sống liên quan đến sức khỏe của người bệnh Hemophilia A mức độ nặng được điều trị bằng Emicizumab tại Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương năm 2021

Chia sẻ: _ _ | Ngày: | Loại File: PDF | Số trang:11

Thêm vào BST
Báo xấu
10
lượt xem 3
download
 
  Download Vui lòng tải xuống để xem tài liệu đầy đủ

Bài viết trình bày đánh giá ảnh hưởng của việc điều trị dự phòng chảy máu bằng Emicizumab lên chất lượng sống liên quan đến sức khoẻ của bệnh nhân hemophilia A mức độ nặng có và không có chất ức chế yếu tố VIII tại Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương.

Chủ đề:

Bình luận(0) Đăng nhập để gửi bình luận!

Lưu

Nội dung Text: Đặc điểm chất lượng sống liên quan đến sức khỏe của người bệnh Hemophilia A mức độ nặng được điều trị bằng Emicizumab tại Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương năm 2021

  1. TẠP CHÍ Y HỌC VIỆT NAM TẬP 532 - THÁNG 11 - SỐ ĐẶC BIỆT - 2023 ĐẶC ĐIỂM CHẤT LƯỢNG SỐNG LIÊN QUAN ĐẾN SỨC KHỎE CỦA NGƯỜI BỆNH HEMOPHILIA A MỨC ĐỘ NẶNG ĐƯỢC ĐIỀU TRỊ BẰNG EMICIZUMAB TẠI VIỆN HUYẾT HỌC – TRUYỀN MÁU TRUNG ƯƠNG NĂM 2021 Nguyễn Thị Mai1, Trần Thị Thảo1, Phạm Thị Thanh Trang1, Đỗ Thị Xuân1, Phạm Thị Hiền1 TÓM TẮT 25 và bảng đánh giá chất lượng sống dành cho BN Đặt vấn đề: Hemophilia A là rối loạn đông hemophilia trên 18 tuổi Haem-A-QoL. Kết quả: máu di truyền trên NST giới tính X gây ra sự Hệ số chất lượng sống của bệnh nhân hemophilia thiếu hụt yếu tố VIII. Bệnh Hemophilia mức độ trong thang đo EQ-5D-5L đã có sự cải thiện nặng có ảnh hưởng lớn đến chất lượng sống liên ngoạn mục sau khi được điều trị dự phòng bằng quan đến sức khỏe của bệnh nhân. Emicizumab Emicizumab, tăng từ 0,682 ở thời điểm trước là tác nhân đông máu mới có tác dụng bắt chước điều trị lên 0,916 sau 13 tuần và 0,949 sau 25 chức năng của yếu tố VIII, được sử dụng tiêm tuần điều trị, sự thay đổi có ý nghĩa thống kê với dưới da để dự phòng chảy máu. Mục tiêu: Đánh p
  2. KỶ YẾU CÁC CÔNG TRÌNH NGHIÊN CỨU KHOA HỌC CHUYÊN NGÀNH HUYẾT HỌC – TRUYỀN MÁU - GHÉP TẾ BÀO GỐC TẠO MÁU SUMMARY life scores in 10 fields of research improved on CHARACTERISTICS OF THE average from 17 to 50 points. When tracking the HEALTH-RELATED QUALITY OF change of10 fields of Haem-A-QoL questionaire, LIFE IN PATIENT WITH SEVERE the aspect with the best improvement was HEMOPHILIA A AT THE NATIONAL “Physical Health” (67; 24.25 and 17 respectively INSTITUTE OF HEMATOLOGY AND – down by 50 points) and “Emotions” (55.6; BLOOD TRANSFUSION IN 2021 29.68 and 19.68 – down 35.94 points). Background: Hemophilia A is an inherited Conclusions: Emcizumab prophylaxis resulted bleeding disorder on the X chromosome that in a marked improvement in the physical health causes factor VIII deficiency. Severe hemophilia of patients with hemophilia A. has a major impact on a patient's health-related Keywords: hemophilia A, quality of life, quality of life. Emicizumab is a new coagulation Emicizumab. agent that mimics the function of factor VIII, used subcutaneously to prevent bleeding. I. ĐẶT VẤN ĐỀ Objectives: Evaluated the effect of prophylaxis Hemophilia A là rối loạn đông máu có treatment with Emicizumab on the health-related tính chất di truyền do tổn thương gen lặn quality of life of people with severe hemophilia nằm trên nhiễm sắc thể giới tính X, gây thiếu A with and without inhibitors in the National hụt hoặc bất thường chức năng yếu tố đông Institute of Hematology and Blood Transfusion. máu VIII. Ước tính Việt Nam có trên 10.000 Subjects: 50 hemophilia A patients receiving bệnh nhân trong đó hemophilia A chiếm prophylaxis treatment with Emcizumab. khoảng 85% [1]. Methods: A cross-sectional description, with follow-up on the health-related quality of life of Hemophilia A có nhiều biến chứng, bao patients before and during prophylaxis with gồm: bệnh khớp mạn tính, xuất hiện chất ức Emicizumab, used two quality of life assessment chế, lây nhiễm các loại virus do truyền chế tools, included EQ-5D-5L questionaire and phẩm máu... Chảy máu tái phát nhiều lần gây Haem-A-QoL questionaire. Results: The phá huỷ khớp, tổn thương khớp không hồi patient’s quality of life index in the EQ-5D-5L phục, ảnh hưởng đến chức năng sống, thẩm questionaire had a spectacular improvement after mỹ và tâm lý bệnh nhân, làm họ tàn tật, tự ti, receiving prophylaxis treatment with mặc cảm với xã hội, hạn chế khả năng giao Emicizumab, increasing from 0.682 at the time tiếp, hòa nhập với cộng đồng. of pre-treatment to 0.916 at week 13th and 0.949 Hiện nay, sự ra đời của Emicizumab – at week 25th , the change was statistically kháng thể đơn dòng đặc hiệu kép với tác significant with p
  3. TẠP CHÍ Y HỌC VIỆT NAM TẬP 532 - THÁNG 11 - SỐ ĐẶC BIỆT - 2023 Trên Thế Giới, đã có một số công trình Tình nguyện tham gia nghiên cứu, cam nghiên cứu về điều trị dự phòng Emicizumab kết tuân thủ điều trị trên bệnh nhân hemophilia A có chất ức chế. 2.2. Phương pháp nghiên cứu Mới đây, Liên đoàn Hemophilia Thế giới Mô tả cắt ngang, có theo dõi dọc về chất cũng đã chính thức đưa Emicizumab như lượng sống liên quan đến sức khỏe của người một lựa chọn điều trị dự phòng chảy máu ở bệnh trước và trong quá trình được điều trị bệnh nhân hemophilia A vào “Hướng dẫn dự phòng chảy máu bằng Emicizumab, sử chẩn đoán và điều trị hemophilia bản cập dụng hai bộ công cụ nghiên cứu đánh giá nhật lần thứ ba” [6] . Tuy nhiên, tại Việt chất lượng sống: thang đo chất lượng sống Nam đây là phương pháp điều trị mới lần đầu EQ-5D-5L và bảng đánh giá chất lượng sống áp dụng tại Việt Nam. Vì vậy, chúng tôi tiến dành cho BN hemophilia trên 18 tuổi Haem- hành nghiên cứu đề tài này nhằm mục tiêu: A-QoL. Đánh giá ảnh hưởng của việc điều trị dự 2.2.1. Thang đo chất lượng sống EQ- phòng chảy máu bằng Emicizumab lên chất 5D-5L: lượng sống liên quan đến sức khoẻ của Bảng câu hỏi EQ-5D-5L gồm 2 phần: câu bệnh nhân hemophilia A mức độ nặng có hỏi đánh giá sức khỏe và thang đo biểu tượng và không có chất ức chế tại Viện Huyết học (VAS). Phần câu hỏi đánh giá sức khỏe gồm – Truyền máu Trung ương. 5 tiêu chí: đi lại (vận động), tự chăm sóc, sinh hoạt thường ngày, đau/khó chịu và lo II. ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU lắng/u sầu). Phần thứ 2 là thang đo thẳng 2.1. Đối tượng nghiên cứu đứng có chia vạch, từ mức 0 đến 100 tương Các bệnh nhân hemophilia A mức độ ứng trạng thái sức khỏe tồi tệ nhất đến tốt nặng có và không có chất ức chế được điều nhất, để người trả lời tự chấm điểm tương trị dự phòng chảy máu bằng Emicizumab từ ứng về tình trạng sức khỏe hiện tại trong tháng 3/2021 đến tháng 11/2021 từ 8 tuổi trở ngày hôm nay của mình. Hệ số chất lượng lên đã được lựa chọn trong nghiên cứu trước sống của đối tượng tham gia nghiên cứu bao gồm: [7],[8] được quy đổi theo thang điểm đo lường chất 26 bệnh nhân hemophilia A mức độ nặng lượng cuộc sống tại Việt Nam (sử dụng bộ có chất ức chế yếu tố VIII > 0.6 BU công cụ EQ-5D-5L) [9]. 24 bệnh nhân hemophilia A mức độ nặng 2.2.2. Bảng đánh giá chất lượng sống không có chất ức chế yếu tố VIII có tần suất dành cho BN hemophilia trên 18 tuổi chảy máu ≥ 9 lần/6 tháng đối với trẻ em 8 - Haem-A-QoL 12 tuổi và ≥ 9 lần/6 tháng kết hợp với có ít Thang đo HAEMO-A-QoL là một bộ nhất 2 khớp đích đối với người >12 tuổi; (tần công cụ dành riêng cho bệnh nhân suất chảy máu của các bệnh nhân được trích hemophilia để đánh giá các chỉ số chất lượng xuất từ số liệu “baseline visit” năm 2020 của sống liên quan đến sức khỏe ở người bệnh chương trình đăng kí WBDR). mắc hemophilia trên 18 tuổi. Bộ công cụ gồm 46 câu hỏi liên quan đến 10 tiêu chí: sức 211
  4. KỶ YẾU CÁC CÔNG TRÌNH NGHIÊN CỨU KHOA HỌC CHUYÊN NGÀNH HUYẾT HỌC – TRUYỀN MÁU - GHÉP TẾ BÀO GỐC TẠO MÁU khỏe thể chất (5 câu hỏi), cảm xúc (4 câu với các câu trả lời theo thang đo Likert năm hỏi), suy nghĩ của bản thân (5 câu hỏi), thể điểm từ “Không bao giờ” đến “Luôn luôn”. thao và giải trí (5 câu hỏi), công việc và Các câu hỏi trong thang đo được chia thành 5 trường học (4 câu hỏi), sống chung với bệnh mức độ điểm gồm 1= không bao giờ, 2= hemophilia (3 câu hỏi), điều trị (8 câu hỏi), hiếm khi, 3= thỉnh thoảng, 4= thường xuyên, tương lai (5 câu hỏi), kế hoạch gia đình (4 5= luôn luôn. Sau đó điểm chất lượng sống câu hỏi), các mối quan hệ và tình dục (3 câu sẽ được quy đổi sang thang điểm 0 - 100, hỏi) và Tổng điểm (Total Socre). Bộ công cụ theo công thức: Điểm chuyển đổi càng cao càng cho thấy 2.3. Phương pháp xử lý số liệu sự suy giảm chất lượng sống của bệnh nhân Đề tài xử lý số liệu thu thập bằng phần càng cao. “Tổng điểm” (Total Score) được mềm Microsoft Excel và IBM SPSS. tính bằng cách sử dụng điểm thô đã chuyển 2.4. Thời gian và địa điểm nghiên cứu đổi được tính tổng trung bình trên tất cả các Thời gian nghiên cứu: từ tháng 3/2021 mục, với điều kiện là ít nhất 38 trong số 46 đến tháng 11/2021. câu hỏi trong bộ câu hỏi Haem-A-QoL đã Địa điểm nghiên cứu: viện Huyết học - được hoàn thành [10]. Truyền máu Trung ương. 2.2.3. Thời điểm đánh giá: Trước khi tiêm Emicizumab, tuần thứ 13 và tuần thứ 25 sau tiêm Emicizumab. III. KẾT QUẢ NGHIÊN CỨU 3.1. Đặc điểm độ tuổi của đối tượng nghiên cứu Bảng 3.1. Đặc điểm về độ tuổi Tuổi X ± SD Min - max Chung (n=50) 19 ± 13 7 - 66 Nhóm có ức chế (n= 26) 23 ± 13 7 - 66 Nhóm không có ức chế (n=24) 14,3 ± 9,7 8 - 43 Nhận xét: Độ tuổi trung bình của đối 3.2.1. Hệ số chất lượng sống trung bình tượng nghiên cứu là 19 tuổi, trong đó bệnh của bệnh nhân hemophilia được điều trị nhân nhỏ tuổi nhất là 7 tuổi, bệnh nhân lớn bằng Emicizumab tuổi nhất là 66 tuổi. Độ tuổi trung bình của Đánh giá CLS dựa trên bảng câu hỏi nhóm bệnh nhân có chất ức chế là 23 tuổi và ngắn EQ-5D-5L qua 5 phương diện sức khỏe nhóm không có chất ức chế là 14,3 tuổi. (bao gồm sự vận động, tự chăm sóc, hoạt 3.2. Đánh giá chất lượng sống (CLS) động thường ngày, đau/khó chịu, lo âu/trầm của bệnh nhân theo thang đo EQ-5D-5L cảm) trên 50 bệnh nhân trong nghiên cứu đã ghi nhận kết quả như sau: 212
  5. TẠP CHÍ Y HỌC VIỆT NAM TẬP 532 - THÁNG 11 - SỐ ĐẶC BIỆT - 2023 Bảng 3.2: Hệ số chất lượng sống trung bình của bệnh nhân Chung Nhóm có ức chế Nhóm không có ức chế (n=50) (n= 26) (n=24) Min - Min- Min- X ± SD X ± SD X ± SD Max Max Max Trước 0,173 - 0,682 ± 0,173 - 0,659 ± 0,295 - 0,708 ± p1
  6. KỶ YẾU CÁC CÔNG TRÌNH NGHIÊN CỨU KHOA HỌC CHUYÊN NGÀNH HUYẾT HỌC – TRUYỀN MÁU - GHÉP TẾ BÀO GỐC TẠO MÁU Bảng 3.4. Sự thay đổi trong các tiêu chí chất lượng cuộc sống Sau điều trị 13 Sau điều trị 25 Trước điều trị tuần tuần Tiêu chí Mức độ Số lượng Tỷ lệ Số lượng Tỷ lệ Số lượng Tỷ lệ BN (%) BN (%) BN (%) Không khó khăn 13 26 35 70 39 78 Hơi khó khăn 24 48 13 26 9 18 Đi lại Khá khó khăn 11 22 1 2 1 2 Rất khó khăn 2 4 1 2 1 2 Không thể đi lại 0 0 0 0 0 0 Không khó khăn 26 52 41 82 46 92 Hơi khó khăn 18 36 9 18 4 8 Tự chăm Khá khó khăn 3 6 0 0 0 0 sóc Rất khó khăn 2 4 0 0 0 0 Không thể tự chăm sóc 0 0 0 0 0 0 Không khó khăn 11 22 33 66 42 84 Hơi khó khăn 27 54 13 26 8 16 Sinh hoạt Khá khó khăn 10 20 3 6 0 0 hàng ngày Rất khó khăn 2 4 1 2 0 0 Không thể thực hiện 0 0 0 0 0 0 Không đau/Khó chịu 13 26 44 88 47 94 Hơi đau/Khó chịu 19 38 6 12 3 6 Đau/Khó Khá đau/Khó chịu 11 22 0 0 0 0 chịu Rất đau/Khó chịu 6 12 0 0 0 0 Cực kỳ đau/Khó chịu 1 2 0 0 0 0 Không lo lắng/u sầu 17 34 38 76 43 86 Hơi lo lắng/u sầu 19 38 12 24 7 14 Lo lắng/U Khá lo lắng/u sầu 10 20 0 0 0 0 sầu Rất lo lắng/u sầu 2 4 0 0 0 0 Cực kỳ lo lắng/u sầu 2 4 0 0 0 0 Nhận xét: nhân xuống còn 4 BN, đặc biệt không còn - Sau điều trị bằng Emicizumab 25 tuần, BN nào ở mức độ khá khó khăn và rất khó số lượng bệnh nhân gặp khó khăn trong việc khăn. đi lại giảm từ 37 bệnh nhân (74%) còn 11 - Sau khi điều trị 13 tuần bằng bệnh nhân (22%) và có tới 39 BN không gặp Emicizumab số lượng BN không gặp khó khó khăn khi đi lại ở tuần 25 (78%). khăn trong thực hiện các sinh hoạt hàng ngày - Số lượng BN gặp khó khăn trong tự đã tăng từ 11 BN lên 33/50 (66%) BN và chăm sóc bản thân giảm từ có 24/50 bệnh sau 25 tuần là 42/50 BN (84%) 214
  7. TẠP CHÍ Y HỌC VIỆT NAM TẬP 532 - THÁNG 11 - SỐ ĐẶC BIỆT - 2023 - Trước khi điều trị bằng Emicizumab, đau/khó chịu. Sau 25 tuần, chỉ còn 3 bệnh có 37/50 bệnh nhân (74%) cảm thấy đau, khó nhân (6%) cảm thấy hơi đau, khó chịu. chịu (trong đó có 7 bệnh nhân cảm thấy rất - Số lượng BN cảm thấy lo lắng/ u sầu đau/khó chịu và cực kỳ đau/khó chịu). Tại giảm từ 33 BN xuống chỉ còn 7 bệnh nhân thời điểm sau điều trị bằng Emicizumab 13 sau 25 tuần điều trị bằng Emicizumab. tuần, số lượng bệnh nhân cảm thấy đau, khó 3.3. Đánh giá chất lượng sống của bệnh chịu đã giảm xuống còn 6 bệnh nhân chiếm nhân theo thang đo HAEM-A-QoL 12% và cả 6 bệnh nhân chỉ cảm thấy hơi Bảng 3.5: Điểm chất lượng sống của bệnh nhân theo thang đo HAEM-A-QoL Trước điều trị Sau điều trị 13 tuần Sau điều trị 25 tuần (X ± SD) (n=20) (n=20) (n=20) Sức khỏe thể chất 67 ± 14,5 24,25 ± 20,1 17 ± 18,9 Cảm xúc 55,62 ± 19,2 29,68 ± 19,1 19,68 ± 22,2 Suy nghĩ về bản thân 53,25 ± 13,5 44,5 ± 16,5 42,5 ± 16,4 Thể thao và giải trí 70,25 ± 9,5 62,5 ± 9,4 54,5 ± 22,2 Công việc và trường học 60,31 ± 23,6 50 ± 12,3 47,37 ± 15,1 Sống chung với bệnh hemophilia 64,17 ± 17,3 32,92 ± 16,3 28,33 ± 21,7 Điều trị 52,5 ± 15,1 37,03 ± 13,8 29,38 ± 16,7 Tương lai 68,5 ± 17,1 55,31 ± 21,5 49,5 ± 22,4 Kế hoạch gia đình 35,63 ± 27,8 19,06 ± 10,9 14,17 ± 17,3 Các mối quan hệ và tình dục 50,83 ± 29,8 32,5 ± 23,4 26,67 ± 23,3 Tổng điểm 57,8 ± 9,2 38,78 ± 9,1 32,88 ± 13,4 p1
  8. KỶ YẾU CÁC CÔNG TRÌNH NGHIÊN CỨU KHOA HỌC CHUYÊN NGÀNH HUYẾT HỌC – TRUYỀN MÁU - GHÉP TẾ BÀO GỐC TẠO MÁU 4.2. Chất lượng sống của bệnh nhân gia Âu Mỹ, bệnh nhân hemophilia hầu hết đã theo thang đo EQ-5D-5L được điều trị dự phòng chảy máu hoặc điều 4.2.1. Sự thay đổi hệ số chất lượng sống trị tại nhà bằng những chế phẩm cô đặc có trung bình của bệnh nhân chất lượng cao với liều tiêu chuẩn. Trong khi Hệ số chất lượng sống của bệnh nhân đó, phần lớn bệnh nhân hemophilia tại Việt hemophilia đã có sự cải thiện ngoạn mục sau Nam mới chỉ được điều trị chảy máu với chế khi được điều trị dự phòng bằng phẩm cô đặc liều thấp, có rất ít được điều trị Emicizumab, tăng từ 0,682 ở thời điểm trước dự phòng chảy máu. điều trị lên 0,916 sau 13 tuần và 0,949 sau 25 Có sự khác biệt về hệ số chất lượng sống tuần điều trị, sự thay đổi có ý nghĩa thống kê giữa hai nhóm bệnh nhân có ức chế và không với p
  9. TẠP CHÍ Y HỌC VIỆT NAM TẬP 532 - THÁNG 11 - SỐ ĐẶC BIỆT - 2023 không cảm thấy đau/khó chịu tăng lên 94%) tiêu chí về đi lại cho thấy xu hướng cải thiện và tiêu chí thực hiện các sinh hoạt thường nhẹ theo thời gian, với 76,3% bệnh nhân báo ngày (từ 22% bệnh nhân không cảm thấy khó cáo "không gặp khó khăn gì khi đi lại ở tuần khăn khi thực hiện các sinh hoạt thường ngày 73 so với 70,6% ở thời điểm trước điều trị. tăng lên 84%). Điều này là do khi được điều Các tiêu chí còn lại không ghi nhận sự thay trị bằng emicizumab, hầu hết các đợt chảy đổi đáng kể [13]. máu của bệnh nhân đã giảm hẳn, do đó, bệnh 4.3. Điểm chất lượng sống theo thang nhân không còn cảm thấy đau đớn hay khó đo HAEM-A – QoL chịu cũng như có thể thực hiện các hoạt động Điểm chất lượng sống của 20 bệnh nhân sinh hoạt thường ngày mà không gặp bất kỳ trên 18 tuổi ở tất cả 10 tiêu chí nghiên cứu khó khăn gì. chất lượng sống và “Tổng điểm” (Total Ở tiêu chí đi lại, sau 25 tuần điều trị bằng Score) đều có sự cải thiện rõ rệt ngay từ tuần Emicizumab mặc dù số lượng bệnh nhân gặp 13 sau khi điều trị. Ở tuần thứ 25, so với giai vấn đề này đã giảm nhưng vẫn còn 22% hơi đoạn trước điều trị, điểm chất lượng sống của khó khăn đến rất khó khăn do có nhiều bệnh các bệnh nhân ở 10 tiêu chí cải thiện trung nhân đã có biến chứng do chảy máu nặng từ bình từ 17 – 50 điểm. trước (teo cơ, cứng khớp hoặc có nhiều khớp Theo tác giả Mark Skinner và cộng sự đích cùng lúc) nên chưa, hoặc thậm chí năm 2021 đánh giá chất lượng sống của 170 không thể cải thiện nếu như không kết hợp bệnh nhân hemophilia A theo thang đo vật lí trị liệu và/hoặc phẫu thuật chỉnh hình HEAM-A-QoL, sự giảm điểm trong tiêu chí khớp đã biến dạng. “Sức khỏe thể chất” – Physical Health, 'Điều Phân tích sự thay đổi các tiêu chí chất trị' - Treatment và “Tổng điểm”- Total Score lượng sống trong nghiên cứu của tác giả (TS) đã biểu thị sự cải thiện về chất lượng mark skinner và cộng sự năm 2021 chỉ có cuộc sống liên quan đến sức khỏe [13]. Bảng 4.1: So sánh sự thay đổi điểm chất lượng sống trên 3 tiêu chí “Sức khỏe thể chất”, 'Điều trị' và “Tổng điểm” Sức khỏe thể chất Điều trị Tổng điểm Tiêu chí W0 W13 W25 W0 W13 W25 W0 W13 W25 Nghiên cứu của 40,2 26,6 30,3 35,5 17,0 16,3 33 22,9 23,8 Mark Skinner [14] Nghiên cứu của 67 24,25 17 52,5 37,03 29,38 57,8 38,7 32,88 chúng tôi W0 = Trước điều trị; W13= Sau điều trị 13 tuần; W25= Sau điều trị 25 tuần Khi theo dõi sự thay đổi của 10 tiêu chí chất” (lần lượt là 67; 24,25 và 17 – giảm 50 đánh giá chất lượng sống của 20 bệnh nhân điểm) và “Cảm xúc” (55,6; 29,68 và 19,68 – trong nghiên cứu, chúng tôi nhận thấy tiêu giảm 35,94 điểm). Khi điều trị bằng chí có sự cải thiện tốt nhất là “Sức khỏe thể Emicizumab, các đợt chảy máu của bệnh 217
  10. KỶ YẾU CÁC CÔNG TRÌNH NGHIÊN CỨU KHOA HỌC CHUYÊN NGÀNH HUYẾT HỌC – TRUYỀN MÁU - GHÉP TẾ BÀO GỐC TẠO MÁU nhân được kiểm soát và giảm đáng kể, sức registries. Ann Intern Med. 2019;171(8):540- khỏe thể chất của bệnh nhân sẽ tốt hơn, điều 546. này dẫn đến những cải thiện tích cực về mặt 2. Johannes Oldenburg, Johnny N. cảm xúc của người bệnh. Theo tác giả Mahlangu et al., 2017, Emicizumab Kathleen W Wyrwich và cộng sự năm 2015, Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors, điểm sức khỏe thể chất giảm 10-20 điểm là N Engl J Med 377(9):809 – 818. ngưỡng cải thiện có ý nghĩa lâm sàng đối với 3. Young G, Liesner R et al, 2019. A người bệnh hemophilia A [15]. Multicenter, Open-Label Phase 3 Study of So với các tiêu chí khác, tiêu chí “Tương Emicizumab Prophylaxis in Children With lai” có sự cải thiện về điểm số chất lượng Hemophilia A with Inhibitors. Blood. sống thấp nhất, chỉ giảm 17 điểm (68,5 ở thời 134(24):2127-2138. điểm trước điều trị so với 49,5 ở tuần 25). Do 4. Pipe, Steven W et al., 2019. Efficacy, số lượng thuốc Emicizumab có hạn, thời gian Safety, And Pharmacokinetics of điều trị của bệnh nhân trong nghiên cứu chỉ Emicizumab Prophylaxis given every 4 kéo dài trong một thời gian không dài và weeks in People With Haemophilia A không có sự đảm bảo hoặc cam kết sẽ được (HAVEN 4): a multicentre, open-label, non- điều trị dự phòng liên tục trong tương lai. randomised phase 3 study. The Lancet Kết thúc thời gian dự phòng bằng Haematology, 6 (6): 295 – 305. Emicizumab, bệnh nhân có thể sẽ lại bị chảy 5. Mahlangu J, Oldenburg J. et al., 2018. máu sau một thời gian và điều này sẽ làm Emicizumab Prophylaxis in Patients Who ảnh hưởng đến sức khỏe thể chất, tinh thần. Have Hemophilia A without Inhibitors. N Do đó, nhiều bệnh nhân vẫn chưa có sự hy Engl J Med. 379(9):811-822. vọng, tin tưởng hay lập những kế hoạch dài 6. Srivastava, A, Santagostino, et al., 2020. hạn trong tương lai. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 26(6): V. KẾT LUẬN 1‐ 158. Điều trị dự phòng bằng Emcizumab 7. Nguyễn Thị Mai, Trần Thị Mỹ Dung, mang đến sự cải thiện rõ rệt về sức khỏe thể Nguyễn Văn Nghi, Trần Thị Quyên, Phạm chất của bệnh nhân hemophilia A. Thị Hiền, Bạch Quốc Khánh, 2022. Đánh Chất lượng sống của bệnh nhân giá hiệu quả điều trị dự phòng chảy máu hemophilia A trước và sau điều trị bằng bằng emicizumab trên bệnh nhân hemophilia Emicizumab có sự cải thiện đáng kể và được A có chất ức chế yếu tố VIII tại Viện Huyết ghi nhận ngay từ tuần thứ 13 sau khi điều trị. học – Truyền máu Trung ương năm 2020 – 2021, Tạp chí Y học Việt Nam, Số 520 TÀI LIỆU THAM KHẢO (Quyển 2),p:82-93. 1. Iorio A, Stonebraker JS, Chambost H, et 8. Nguyễn Thị Mai, Trần Thị Mỹ Dung, al. Establishing the prevalence and Nguyễn Văn Nghi, Trần Thị Quyên, Phạm prevalence at birth of hemophilia in males: a Thị Hiền, Bạch Quốc Khánh, 2022. Đánh meta-analytic approach using national 218
  11. TẠP CHÍ Y HỌC VIỆT NAM TẬP 532 - THÁNG 11 - SỐ ĐẶC BIỆT - 2023 giá hiệu quả điều trị dự phòng chảy máu 12. Gaetano Giufida, Daniela Nicolosi et al, bằng emicizumab trên bệnh nhân hemophilia 2021. Use of Emicizumab in patients with A không có chất ức chế yếu tố VIII tại Viện hemophilia A with and without inhibitors:A Huyết học – Truyền máu Trung ương năm single center experience. Blood 138 (1): 42 - 2020 – 2021, Tạp chí Y học Việt Nam, Số 48. 520 (Quyển 2),p:84-105. 13. Mark Skinner et al, 2021. The effect of 9. Vu Quynh Mai, Hoang Van Minh, Sun emicizumab prophylaxis on long-term, self- Sun, Kim Bao Giang, Klas Goran Sahlen. reported physical health in persons with Valuing Health - Related Quality of Life: An haemophilia A without factor VIII inhibitors EQ-5D-5L Value Set for Vietnam. 2018. in the HAVEN 3 and HAVEN 4 studies. 10. S. Mackensen, A. Eldar-Lissai, P. Auguste, Haemophilia. 27(5): 854-865. S. Krishnan, R. Maltzahn, R. Yu, K. W. 14. Nguyễn Thị Mai, Trần Thị Thảo, Phạm Wyrwich, 2017. Measurement properties of Thị Thanh Trang, Đỗ Thị Xuân, Phạm the Haem-A-QoL in haemophilia clinical Thị Hiền, Bạch Quốc Khánh, 2020, Nghiên trials, Haemophilia, Volume 23, Issue 3, cứu đặc điểm nhân khẩu học và lâm sàng Pages383-391, bệnh nhân hemophilia tại viện Huyết học – https://doi.org/10.1111/hae.13140. Truyền máu TW, Y Học Việt Nam, tập 496, 11. Warren B.B., Chan Adrian et al., 2021. 1028-1036 Emicizumab initiation and bleeding outcome 15. Wyrwich KW, Krishnan S, Poon JL, et al. in people with hemophilia A with and Interpreting important healthrelated quality without inhibitors: A single – center report. of life change using the Haem-A-QoL. Res Pract Haemost, 5: e12571. Haemophilia. 2015;21(5):578-584. 219
ADSENSE

CÓ THỂ BẠN MUỐN DOWNLOAD

THÔNG TIN
TRỢ GIÚP
HỖ TRỢ KHÁCH HÀNG
Theo dõi chúng tôi

Chịu trách nhiệm nội dung:

Nguyễn Công Hà - Giám đốc Công ty TNHH TÀI LIỆU TRỰC TUYẾN VI NA

LIÊN HỆ

Địa chỉ: P402, 54A Nơ Trang Long, Phường 14, Q.Bình Thạnh, TP.HCM

Hotline: 093 303 0098

Email: support@tailieu.vn

Giấy phép Mạng Xã Hội số: 670/GP-BTTTT cấp ngày 30/11/2015 Copyright © 2022-2032 TaiLieu.VN. All rights reserved.

 

Đồng bộ tài khoản
2=>2